Lung cancer — the clinical benefits of treatment with ALK inhibitors in light of economic constraints in Poland

W Polsce w 2012 roku zarejestrowano około 153 tys. nowych zachorowań i stwierdzono prawie 95 tys. zgonów z powodu nowotworów. W 2012 roku nastąpił przyrost zachorowań na nowotwory, natomiast liczba zgonów ponownie zmniejszyła się w stosunku do poprzedniego roku. Szacuje się, że w Polsce w 2012 roku ponad 364 tys. osób żyło z rozpoznaniem nowotworu ustalonym w ciągu poprzedzających 5 lat. Najczęstszym nowotworem w Polsce pod względem umieralności i największym wyzwaniem społecznym jest rak płuca. W populacji kobiet zarówno zachorowalność, jak i umieralność na ten nowotwór wzrasta, podczas gdy obydwa te wskaźniki systematycznie maleją u mężczyzn. Najczęstszym nowotworem złośliwym płuca jest niedrobnokomórkowy rak płuca (NDRP), który stanowi ponad 80% rozpoznań histologicznych. Rak płuca charakteryzuje się niekorzystnymi wskaźnikami przeżyć 5-letnich (w Polsce ok. 14%) i stosunkowo niewielkim postępem w zakresie wyników leczenia od kilkudziesięciu lat. W ostatnim okresie dokładniej poznano genetyczne uwarunkowania powstawania i progresji tego nowotworu, dzięki czemu możliwe stało się wdrożenie nowych terapii, w szczególności leków ukierunkowanych molekularnie. Wyniki przeprowadzonych w ostatnich latach randomizowanych prób klinicznych II i III fazy oraz analiz retrospektywnych wskazują na poprawę rezultatów leczenia w zakresie przeżycia całkowitego, przeżycia wolnego od progresji choroby, wskaźnika odpowiedzi obiektywnych oraz jakości życia w grupach chorych z określonymi zaburzeniami genetycznymi w komórkach nowotworu. Upowszechnienie leczenia inhibitorami EGFR w pierwszej lub drugiej linii terapii chorych na zaawansowanego raka płuca pozwala na względne wydłużenie czasu przeżycia bez progresji choroby u pacjentów z mutacją w genie EGFR o 66% w porównaniu z otrzymującymi standardową chemioterapię. Natomiast precyzyjny dobór osób do leczenia celowanego inhibitorami ALK w drugiej linii terapii chorych na zaawansowanego NDRP z rearanżacją genu ALK pozwala na wydłużenie mediany czasu przeżycia całkowitego do około 30 miesięcy, co stanowi nieosiągalny dotąd wynik w tej grupie pacjentów. Obecnie finansowane przez Narodowy Fundusz Zdrowia programy lekowe nie zapewniają dostępności chorych do leczenia inhibitorami ALK, które w świetle obowiązujących przepisów muszą spełnić restrykcyjne wymogi farmakoekonomiczne. Rosnąca rola analiz ekonomicznych w procesie aktualizacji i wdrażania onkologicznych programów lekowych ma w Polsce istotny wpływ na dostępność chorych do nowych opcji leczenia. Wydaje się zatem, iż fundamentalne znaczenie ma weryfikacja aktualności ich wyników i właściwa interpretacja wskaźników szacowanych na podstawie modeli matematycznych.In 2012, approximately 153 thousand of new cancer cases and almost 95 thousand cancer-related deaths were recorded in Poland. Despite an increase in new cancer cases, the number of deaths decreased as compared to the previous year. It is estimated that in Poland in 2012 more than 364 thousand people were alive with cancer diagnosed during last 5 years. Lung cancer remains the leading cause of mortality and the greatest social challenge among all malignancies. In the female population, both morbidity and mortality from lung cancer are increasing, while both of these indicators are steadily decreasing among men. Non-small cell lung cancer (NSCLC) is the most commonly diagnosed group of lung cancers, accounting for more than 80% of histological diagnoses. Lung cancer is characterized by unfavorable five-year survival rates (in Poland approximately 14%) and relatively little therapeutic progress for decades. Growing number of genetic determinants of the development and progression of lung cancer have been identified recently with impact on new therapies, in particular molecularly targeted agents. In recent years, results of randomized phase II and phase III clinical trials and retrospective analyses indicate significant improvements in outcomes of overall survival, progression free survival, objective response rate, quality of life in the groups of patients with certain genetic abnormalities in tumor cells. Wide availability of epidermal growth factor receptor (EGFR) inhibitor treatment in the first or second line treatment of patients with advanced lung cancer allows for prolonged progression-free survival of patients with mutations in the EGFR gene by 66% compared to those receiving standard chemotherapy. However, precise selection of patients for ALK inhibitor in second-line therapy of advanced NSCLC patients with ALK gene rearrangement allows for prolongation of median overall survival to approx. 30 months, which has never been obtained in this group of patients. The drug programs currently funded by the National Health Fund do not cover ALK inhibitors, that have to meet challenging pharmacoeconomic requirements. The growing role of economic analyses in the process of updating and implementation of oncological drug programs in Poland has a crucial impact on the availability of new treatment options for patients. It seems, therefore that verification of the updated results and correct interpretation of pharmacoeconomic data is of greatest importance

Leki stosowane u chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową wyróżnione przez FDA statusem terapii przełomowej

The added value of a new drug can be defined in various ways, but the patient-focused approach obliges the clinical significance of additional health effects to be also considered. For any given new drug, the American Food and Drug Administration (FDA) determines the added value delivered to the current therapy standard by conducting an assessment based on: the extent of the delivered health effect regarding clinically significant endpoints, the duration of that effect and the importance of the clinical effect for treating a serious disease. In principle, preliminary scientific evidence for a new and original drug should clearly indicate an additional benefit compared to currently available therapeutic methods. In order to make such drugs available as quickly as possible to patients, the FDA has implemented programmes since the 1970s aimed at shortening development and approval processes of methods with therapeutic promise, particularly in treating patients suffering from serious diseases. The most recent programme of this type introduced by the FDA, grants an innovative drug the special status of a breakthrough therapy, from which the drug acquires numerous privileges. In the last ten to twenty months the FDA granted several molecules this status, thus significantly shortening the patient waiting time for drug marketing. In the FDA’s opinion, such drugs offer breakthrough progress in treating patients with chronic lymphocytic leukemia.Wartość dodaną nowego leku można definiować w różny sposób, jednak podejście zorientowane na chorego obliguje do uwzględnienia również istotności klinicznej dodatkowego efektu zdrowotnego. W celu określenia wartości dodanej względem aktualnego standardu leczenia amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przeprowadza ocenę nowego leku; wynik oceny zależy od wielkości oferowanego efektu zdrowotnego w zakresie istotnych klinicznie punktów końcowych, czasu utrzymywania się tego efektu oraz znaczenia efektu klinicznego dla leczenia ciężkiego schorzenia. Co do zasady wstępne dowody naukowe dotyczące nowego, oryginalnego leku powinny jasno wskazywać na dodatkową korzyść względem aktualnie dostępnych metod leczenia. W celu jak najszybszego udostępnienia chorym takiego leku w FDA od lat 70. ubiegłego wieku wdrażano programy służące skróceniu procesu rozwoju i rejestracji obiecującej metody leczenia, w szczególności gdy znajdowała zastosowanie w leczeniu chorych na ciężkie schorzenia. Najnowszy program tego typu wprowadzony przez FDA wiąże się z nadawaniem innowacyjnemu lekowi specjalnego statusu „breakthrough therapy”, dzięki któremu lek uzyskuje liczne przywileje. W okresie ostatnich kilkunastu miesięcy FDA wyróżniła tym statusem kilka cząsteczek, co umożliwiło znaczne skrócenie czasu oczekiwania chorych na udostępnienie leków na rynku. W ocenie FDA leki te oferują przełomowy postęp w leczeniu chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową

Rak płuca — korzyści kliniczne leczenia inhibitorami ALK w świetle ograniczeń ekonomicznych w Polsce

In 2012, approximately 153 thousand of new cancer cases and almost 95 thousand cancer-related deaths were recorded in Poland. Despite an increase in new cancer cases, the number of deaths decreased as compared to the previous year. It is estimated that in Poland in 2012 more than 364 thousand people were alive with cancer diagnosed during last 5 years. Lung cancer remains the leading cause of mortality and the greatest social challenge among all malignancies. In the female population, both morbidity and mortality from lung cancer are increasing, while both of these indicators are steadily decreasing among men. Non-small cell lung cancer (NSCLC) is the most commonly diagnosed group of lung cancers, accounting for more than 80% of histological diagnoses. Lung cancer is characterized by unfavorable five-year survival rates (in Poland approximately 14%) and relatively little therapeutic progress for decades. Growing number of genetic determinants of the development and progression of lung cancer have been identified recently with impact on new therapies, in particular molecularly targeted agents. In recent years, results of randomized phase II and phase III clinical trials and retrospective analyses indicate significant improvements in outcomes of overall survival, progression free survival, objective response rate, quality of life in the groups of patients with certain genetic abnormalities in tumor cells. Wide availability of epidermal growth factor receptor (EGFR) inhibitor treatment in the first or second line treatment of patients with advanced lung cancer allows for prolonged progression-free survival of patients with mutations in the EGFR gene by 66% compared to those receiving standard chemotherapy. However, precise selection of patients for ALK inhibitor in second-line therapy of advanced NSCLC patients with ALK gene rearrangement allows for prolongation of median overall survival to approx. 30 months, which has never been obtained in this group of patients. The drug programs currently funded by the National Health Fund do not cover ALK inhibitors, that have to meet challenging pharmacoeconomic requirements. The growing role of economic analyses in the process of updating and implementation of oncological drug programs in Poland has a crucial impact on the availability of new treatment options for patients. It seems, therefore that verification of the updated results and correct interpretation of pharmacoeconomic data is of greatest importance.W Polsce w 2012 roku zarejestrowano około 153 tys. nowych zachorowań i stwierdzono prawie 95 tys. zgonów z powodu nowotworów. W 2012 roku nastąpił przyrost zachorowań na nowotwory, natomiast liczba zgonów ponownie zmniejszyła się w stosunku do poprzedniego roku. Szacuje się, że w Polsce w 2012 roku ponad 364 tys. osób żyło z rozpoznaniem nowotworu ustalonym w ciągu poprzedzających 5 lat. Najczęstszym nowotworem w Polsce pod względem umieralności i największym wyzwaniem społecznym jest rak płuca. W populacji kobiet zarówno zachorowalność, jak i umieralność na ten nowotwór wzrasta, podczas gdy obydwa te wskaźniki systematycznie maleją u mężczyzn. Najczęstszym nowotworem złośliwym płuca jest niedrobnokomórkowy rak płuca (NDRP), który stanowi ponad 80% rozpoznań histologicznych. Rak płuca charakteryzuje się niekorzystnymi wskaźnikami przeżyć 5-letnich (w Polsce ok. 14%) i stosunkowo niewielkim postępem w zakresie wyników leczenia od kilkudziesięciu lat. W ostatnim okresie dokładniej poznano genetyczne uwarunkowania powstawania i progresji tego nowotworu, dzięki czemu możliwe stało się wdrożenie nowych terapii, w szczególności leków ukierunkowanych molekularnie. Wyniki przeprowadzonych w ostatnich latach randomizowanych prób klinicznych II i III fazy oraz analiz retrospektywnych wskazują na poprawę rezultatów leczenia w zakresie przeżycia całkowitego, przeżycia wolnego od progresji choroby, wskaźnika odpowiedzi obiektywnych oraz jakości życia w grupach chorych z określonymi zaburzeniami genetycznymi w komórkach nowotworu. Upowszechnienie leczenia inhibitorami EGFR w pierwszej lub drugiej linii terapii chorych na zaawansowanego raka płuca pozwala na względne wydłużenie czasu przeżycia bez progresji choroby u pacjentów z mutacją w genie EGFR o 66% w porównaniu z otrzymującymi standardową chemioterapię. Natomiast precyzyjny dobór osób do leczenia celowanego inhibitorami ALK w drugiej linii terapii chorych na zaawansowanego NDRP z rearanżacją genu ALK pozwala na wydłużenie mediany czasu przeżycia całkowitego do około 30 miesięcy, co stanowi nieosiągalny dotąd wynik w tej grupie pacjentów. Obecnie finansowane przez Narodowy Fundusz Zdrowia programy lekowe nie zapewniają dostępności chorych do leczenia inhibitorami ALK, które w świetle obowiązujących przepisów muszą spełnić restrykcyjne wymogi farmakoekonomiczne. Rosnąca rola analiz ekonomicznych w procesie aktualizacji i wdrażania onkologicznych programów lekowych ma w Polsce istotny wpływ na dostępność chorych do nowych opcji leczenia. Wydaje się zatem, iż fundamentalne znaczenie ma weryfikacja aktualności ich wyników i właściwa interpretacja wskaźników szacowanych na podstawie modeli matematycznych

Economic evaluation of anti-cancer therapies — specifi c approach and challenges of clinical outcomes assessment in oncology

Celem artykułu jest ocena miary, jaką jest dodatkowy rok życia skorygowany o jakość (QALY), w określaniu rzeczywistejwartości uzyskanych korzyści zdrowotnych pod wpływem przeciwnowotworowego leczenia (szczególnie wobeczmian prawnych wprowadzonych w Polsce w 2012 roku ustawą o refundacji leków, wyrobów medycznych i środkówspożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz aktami wykonawczymi do ustawy). Autorzy porównująrozwiązania w zakresie oceny ekonomicznej leków przeciwnowotworowych, które są stosowane w systemach refundacyjnychPolski, Wielkiej Brytanii, Kanady, Australii i Niemiec. Wyboru systemów uwzględnionych w porównaniudokonano na podstawie doświadczenia danego kraju w przeprowadzaniu oceny technologii medycznych przezagendy rządowe, dostępności danych oraz referencyjności dla Agencji Oceny Technologii Medycznych w procesieprzygotowywania rekomendacji.W wyniku przeprowadzonego przeglądu publikacji zdefi niowano kluczowe problemy związane z QALY w oceniemetod leczenia przeciwnowotworowego, którymi są: niska czułość kwestionariusza oceny jakości życia EQ-5D nazmiany w stanach zdrowia chorych onkologicznie, metodologia pomiaru użyteczności stanów zdrowia w chorobienowotworowej, „sztywny” próg efektywności kosztowej dla wszystkich technologii medycznych bez względu naspecyfi kę choroby (wyłącznie w Polsce). Ze względu na sposób, w jaki obliczana jest wartość QALY, istnieją istotneograniczenia w odniesieniu do możliwości odpowiedniego uchwycenia wartości poprawy zdrowia istotnej dla chorychna nowotwory.The use of QALY (quality adjusted life years) metric to quantify clinical benefi t in oncological settings is limited anddoes not correspond with role and importance of QALY introduced with legal changes implemented in Poland in2012 by Reimbursement Act.The authors compare diff erent approaches to economic evaluation of anti-cancer therapy in Poland, UK, Canada,Australia and Germany. The country were considered based on health technology assessment orientated reimbursementsystem, specifi c approach applied for anti-cancer or end-of-life therapies and benchmarking in recommendationsissued by Agency of Health Technology Assessment in Poland. Following literature review the key problemsconcerning QALY in the evaluation of antineoplastic treatments were defi ned, i.e. EQ-5D is relatively insensitive tochanges in health status of cancer patients, limitations of health utility measurement in cancer, fi xed threshold ofcost-eff ectiveness for all medical technologies regardless of disease specifi city

Ocena ekonomiczna efektywności leczenia przeciwnowotworowego — specyfi ka i wyzwania pomiaru korzyści zdrowotnych w onkologii

The use of QALY (quality adjusted life years) metric to quantify clinical benefi t in oncological settings is limited anddoes not correspond with role and importance of QALY introduced with legal changes implemented in Poland in2012 by Reimbursement Act.The authors compare diff erent approaches to economic evaluation of anti-cancer therapy in Poland, UK, Canada,Australia and Germany. The country were considered based on health technology assessment orientated reimbursementsystem, specifi c approach applied for anti-cancer or end-of-life therapies and benchmarking in recommendationsissued by Agency of Health Technology Assessment in Poland. Following literature review the key problemsconcerning QALY in the evaluation of antineoplastic treatments were defi ned, i.e. EQ-5D is relatively insensitive tochanges in health status of cancer patients, limitations of health utility measurement in cancer, fi xed threshold ofcost-eff ectiveness for all medical technologies regardless of disease specifi city.Celem artykułu jest ocena miary, jaką jest dodatkowy rok życia skorygowany o jakość (QALY), w określaniu rzeczywistejwartości uzyskanych korzyści zdrowotnych pod wpływem przeciwnowotworowego leczenia (szczególnie wobeczmian prawnych wprowadzonych w Polsce w 2012 roku ustawą o refundacji leków, wyrobów medycznych i środkówspożywczych specjalnego przeznaczenia żywieniowego oraz aktami wykonawczymi do ustawy). Autorzy porównująrozwiązania w zakresie oceny ekonomicznej leków przeciwnowotworowych, które są stosowane w systemach refundacyjnychPolski, Wielkiej Brytanii, Kanady, Australii i Niemiec. Wyboru systemów uwzględnionych w porównaniudokonano na podstawie doświadczenia danego kraju w przeprowadzaniu oceny technologii medycznych przezagendy rządowe, dostępności danych oraz referencyjności dla Agencji Oceny Technologii Medycznych w procesieprzygotowywania rekomendacji.W wyniku przeprowadzonego przeglądu publikacji zdefi niowano kluczowe problemy związane z QALY w oceniemetod leczenia przeciwnowotworowego, którymi są: niska czułość kwestionariusza oceny jakości życia EQ-5D nazmiany w stanach zdrowia chorych onkologicznie, metodologia pomiaru użyteczności stanów zdrowia w chorobienowotworowej, „sztywny” próg efektywności kosztowej dla wszystkich technologii medycznych bez względu naspecyfi kę choroby (wyłącznie w Polsce). Ze względu na sposób, w jaki obliczana jest wartość QALY, istnieją istotneograniczenia w odniesieniu do możliwości odpowiedniego uchwycenia wartości poprawy zdrowia istotnej dla chorychna nowotwory

Możliwości personalizacji leczenia chorych na niedrobnokomórkowego raka płuca w świetle nowych doniesień naukowych

Rosnąca liczba doniesień naukowych oceniających wartość inhibitorów kinazy tyrozynowej nowej generacji oraz inhibitorów immunologicznych punktów kontrolnych w leczeniu chorych na niedrobnokomórkowego raka płuca (NDRP) wymaga częstych aktualizacji wytycznych oraz nieustannej pracy towarzystw naukowych nad optymalnym algorytmem postępowania. Towarzyszy temu ciągłe poszukiwanie przez badaczy molekularnych czynników predykcyjnych, które umożliwiłyby większą personalizację leczenia i maksymalizację korzyści terapeutycznych uzyskiwanych przez chorych. Zgodnie z aktualnymi rekomendacjami chorzy na zaawansowanego NDRP z obecną mutacją aktywującą w genie EGFR lub rearanżacją genu ALK powinni rozpoczynać leczenie od inhibitorów kinazy tyrozynowej. Zastosowanie tych leków w pierwszej i drugiej linii leczenia pozwala na istotną poprawę rokowania u dobranych chorych. Znamienną poprawę wskaźników przeżycia udaje się osiągnąć także w grupie chorych z przerzutami do ośrodkowego układu nerwowego, których rokowanie było dotychczas bardzo złe. Wzrasta także rola immunoterapii, jednak negatywne wyniki niektórych badań (np.MYSTIC lub CheckMate 026) wskazują na trudności w precyzyjnym określeniu grupy chorych odnoszących największe korzyści z tej metody leczenia. W świetle niektórych doniesień naukowych(np. badania CheckMate 017, KEYNOTE 021 lub PACIFIC) ekspresja PD-L1 nie stanowi optymalnego biomarkera dla immunoterapii. Wstępne wyniki badań i analiz retrospektywnych sugerują, że wartość predykcyjną mają także inne zaburzeniagenetyczne lub molekularne (np. duża liczba mutacji w genomie guza, niestabilność mikrosatelitarna lub zaburzenia mechanizmów naprawczych). Precyzyjne zdefiniowanie nowych biomarkerów oraz zapewnienie właściwej dostępności do diagnostyki genetycznej wydaje się niezbędne przed szerokim upowszechnieniem immunoterapii w praktyce klinicznej. Opublikowane w ostatnim czasie pozytywne wyniki badań oceniających nowe leki ukierunkowane molekularnie, dla których udało się określić biomarkery o wysokiej wartości predykcyjnej, wpłyną prawdopodobnie na aktualizację wytycznych towarzystw naukowych i zmiany w zalecanym algorytmie postępowania. Celem opracowania była ocena możliwości personalizacji leczenia chorych na zaawansowanego NDRP inhibitorami kinazy tyrozynowej nowej generacji oraz inhibitorami immunologicznych punktów kontrolnych w świetle nowych doniesień naukowych

Renal-cell carcinoma — treatment results and economic eff ects in the face of reimbursement possibilities in Poland

W związku z restrykcyjnymi procedurami refundacyjnymi dotyczącymi fi nansowania wysokokosztowych terapii onkologicznych,które nie zostały jeszcze ocenione przez Agencję Oceny Technologii Medycznych, świadczeniodawcysą zobligowani do wnioskowania do właściwego dyrektora oddziału wojewódzkiego Narodowego Fundusz Zdrowiao zgodę na fi nansowanie leczenia w trybie niestandardowym. Podstawowe dane sprawozdawane płatnikowi w systemieinformatycznym, uzupełnione informacjami z Centralnego Wykazu Ubezpieczonych i dotyczące zgonów, pozwalająna określenie efektów tych terapii wyrażonych w postaci średnich wartości wskaźników przeżycia. W świetlepowszechnej wiedzy środowiska klinicznego odnośnie częstych różnic pomiędzy efektywnością eksperymentalnąleku (effi cacy) uzyskaną w warunkach próby klinicznej i skutecznością w klinicznej praktyce (eff ectiveness) uzyskiwanąw warunkach codziennej praktyki klinicznej, w ramach niniejszej pracy dokonano wstępnej analizy danych w zakresieśredniego czasu przeżycia całkowitego chorych leczonych z powodu raka nerkowokomórkowego z wykorzystaniemmetod ukierunkowanych molekularnie, które były fi nansowane przez Narodowy Fundusz Zdrowia w trybieniestandardowym w okresie od stycznia 2009 roku do marca 2012 roku. Wyniki analizy wykazały, iż w przypadkuwiększości terapii znaczący odsetek pacjentów leczonych w okresie poddanym analizie nadal żyje, co uniemożliwiaobecnie ostateczną ocenę skuteczności w klinicznej praktyce. W celu wiarygodnej oceny czasu przeżycia całkowitegochorych włączonych do analizy niezbędne jest dalsze monitorowanie wyników leczenia oraz powtórzenie analizypo uzyskaniu nowych danych.Analiza kosztów poniesionych w ostatnich latach przez Narodowy Fundusz Zdrowia na leki ukierunkowane molekularniestosowane w leczeniu raka nerkowokomórkowego wykazała trend wzrostowy, który najprawdopodobniejzostanie utrzymany. Istotny wpływ na to będzie miał rozwój leczenia sekwencyjnego oraz wymierna efektywnośćkliniczna i kosztowa nowych terapii. W świetle powyższego uzasadnionym jest podjęcie prac nad centralnym rejestremchorych na nowotwory nerki, umożliwiającym precyzyjne monitorowanie wyników leczenia oraz dostarczającymdokładnych danych klinicznych odnośnie wszystkich typów histologicznych raka nerkowokomórkowego.In connection with restrictive reimbursement procedures concerning funding high-cost oncological therapieswhich have not yet been evaluated by the Health Technology Assessment Agency, healthcare providers are obligedto apply to a competent director of the Regional Branch of the National Health Fund for consent to fund treatmentin a non-standard mode. Basic data reported for a public payer in the computerized system was completed withinformation from the Central Register of Insured concerning death, and allowed us to defi ne eff ects of these therapies,representing mean values of survival indicators. In the light of common knowledge of a clinical environmentregarding frequent diff erences between experimental drug effi cacy obtained in clinical trials and eff ectiveness ina clinical practice, obtained in conditions of everyday clinical practice, initial data analysis was made for the rangeof average time of overall survival of renal-cell carcinoma patients, using a molecular targeted therapies which were funded by the National Health Fund in a non-standard mode from January 2009 to March 2012. The results of theanalysis showed that in the case of most therapies a signifi cant percentage of patients treated in the period of theanalysis is still alive. To reliably evaluate the overall survival of renal-cell carcinoma patients included in this analysisit is necessary to monitor additional treatment results and repeat the analysis after receiving the new data.Analysis of costs in recent years from the National Health Fund for molecular targeted drugs used in the treatment ofrenal-cell carcinoma showed an increasing trend, which is most likely to continue. Development of sequential treatmentand measurable clinical eff ectiveness and cost-eff ectiveness of new therapies will have a signifi cant infl uenceon this issue. In the light of the above, it is reasonable to start work relating to the central register of renal-cell carcinomapatients which allows monitoring of treatment results precisely and can give accurate clinical data regardingall histological subtypes of renal-cell carcinoma

Colorectal cancer — the social significance of changes in the epidemiology and treatment options in Poland

W Polsce w 2011 roku do rejestrów nowotworów złośliwych wpłynęły informacje o ponad 144,3 tys. nowych zachorowań i stwierdzono ponad 92,5 tys. zgonów z tego powodu. W 2011 roku nastąpił przyrost zachorowań (o ok. 3,7 tys. nowych przypadków), natomiast liczba zgonów ponownie zmniejszyła się w stosunku do poprzedniego roku. Szacuje się (biorąc pod uwagę kompletność rejestracji), że w Polsce w 2011 roku u około 154 tys. osób rozpoznano chorobę nowotworową i ponad 320 tys. osób żyło z diagnozą nowotworową postawioną w ciągu poprzedzających 5 lat. Drugim co do częstości występowania jest nowotwór jelita grubego (okrężnica i odbytnica). Nowotwory jelita grubego charakteryzują się wzrostową tendencją zarówno zachorowalności oraz umieralności. Wstępne dane NFZ za rok 2013 wskazują na chorobowość przekraczającą 91 tys. chorych z tymi rozpoznaniami (C18–C21) oraz sumaryczne wydatki na świadczenia zdrowotne (diagnostyczne i terapeutyczne) udzielone tym chorym na poziomie 1083 mln zł. Jak wynika z analiz przeprowadzonych przez NFZ, nowotwory jelita grubego są obecnie drugim (po raku piersi) najbardziej kosztochłonnym rozpoznaniem onkologicznym dla publicznego systemu ochrony zdrowia. Według analizy wydatków Zakładu Ubezpieczeń Społecznych związanych z tymi rozpoznaniami (138,3 mln zł w 2010 r.) nowotwory jelita grubego stanowią drugą w kolejności (po raku piersi) najbardziej kosztochłonną dla ZUS przyczyną absencji chorobowej i rent wśród chorób onkologicznych. Leczenie celowane (ukierunkowane molekularnie) ma od kilku lat korzystny wpływ na rokowanie chorych na zaawansowanego raka jelita grubego. Wyniki przeprowadzonych w ostatnich latach randomizowanych badań klinicznych II i III fazy oraz analiz retrospektywnych wskazują, że ten rodzaj leczenia może przyczyniać się do poprawy wyników leczenia między innymi w zakresie przeżycia całkowitego, przeżycia bez progresji choroby oraz wskaźnika odpowiedzi obiektywnych. Zastosowanie leczenia celowanego anty-EGFR w pierwszej linii terapii zaawansowanego raka jelita grubego pozwala na poprawę mediany czasu przeżycia u części chorych nawet o 6–8 miesięcy względem klasycznych schematów chemioterapii. Jednak fakt uzyskiwania korzyści klinicznych jedynie u części chorych determinuje konieczność selektywnej kwalifikacji pacjentów oraz identyfikację czynników predykcyjnych, których poznanie stało się podstawą do wprowadzenia do praktyki klinicznej standardu oznaczania obecności określonych mutacji genowych. Między innymi dzięki znajomości tych czynników jesteśmy w stanie zapobiec podaniu leku choremu, u którego terapia celowana nie zadziała lub pogorszy rokowanie. Zasadniczym warunkiem poprawy wyników leczenia chorych z zaawansowanym rakiem jelita grubego będzie zatem nie tylko udostępnienie leczenia celowanego w pierwszej linii terapii, ale również szeroki dostęp pacjentów do oznaczeń molekularnych i genetycznych, optymalnie finansowanych przez płatnika publicznego.The cancer registries in 2011 received information on more than 144.3 thousand of new cases and more than 92.5 thousand of deaths in Poland. There was an increase in incidence (approximately 3.7 thousand of new cases), while the number of deaths decreased again compared to the previous year. It is estimated (taking into account the completeness of registration) that in Poland in 2011, approximately 154 thousand people were diagnosed with cancer and were more than 320 thousand persons lived with diagnosis of cancer made during the previous five years. The second most common type of cancer is colorectal cancer (colon and rectum). Tumors of the colon are characterized an increasing trend of morbidity and mortality. Preliminary data of National Health Fund in 2013 indicates a prevalence exceeding 91 thousand patients with this diagnosis (C18–C21) and the sum of expenditures on health care services (diagnostic and therapeutic) provided to the sick at the level of 1.083 mln PLN. According to the analysis carried out by the National Health Fund, colorectal cancer is now the second (after breast cancer) most cost-consuming cancer for the public health care system regarding the total costs of diagnostic and therapeutic services. Analyzing Social Security Insitution expenses on social welfare benefits associated with this cancer (138.3 mln PLN in 2010), colorectal cancer is the second most cost-consuming for Social Security Insitution (after breast cancer) due to sickness absence and incapacity to work among patients with oncological diseases. For the last few years molecularly targeted treatment has brought beneficial effects on prognosis of patients with advanced colorectal cancer. The results of the last years of randomized trials II and III phase and retrospective analyzes indicate that this type of treatment may contribute to the improvement of results, among others, overall survival, progression-free survival and objective response rate. The use of targeted therapies anti-EGFR in the first line treatment of advanced colorectal cancer allows for improvement in median of overall survival in some patients up to 6–8 months compared to classical chemotherapy regimens. However, the fact of obtaining clinical benefits in some patients only, determines the need for selective enrollment of patients and the identification of predictive factors. Thus the knowledge of predictive factors became the basis for the introduction into clinical practice standard for determining the presence of a specific gene mutations. Moreover, we are knowledgable to prevent the administration of the drug to the patient, in whom targeted therapy does not work or deteriorates prognosis. An essential condition for further improving the results of treatment of patients with advanced colorectal cancer will therefore not only enables patients to undergo targeted therapies in first-line therapy but also allow them to obtain molecular and genetic diagnostics optimally financed by the public payer

Programy lekowe w onkologii. Jak optymalnie wykorzystać ich możliwości?

Wstęp. Finansowanie wysokokosztowych metod leczenia jest możliwe głównie w ramach programów lekowych. Proces tworzenia programów lekowych uwzględnia potrzebę udostępnienia chorym nowoczesnych metod leczenia i jednocześnie możliwości finansowania z budżetu Narodowego Funduszu Zdrowia. Dla lekarza, oprócz wiedzy medycznej, niezbędne są również zrozumienie ogólnych zasad działania programów lekowych, znajomość źródeł informacji, wiedza o ośrodkach prowadzących programy oraz świadomość możliwych do wykorzystania szans i zagrożeń, jakie mogą pojawić się na ścieżce chorego. Materiał i metody. Przeprowadzono strategiczną analizę aktualnych onkologicznych programów lekowych w celu identyfikacji ich silnych i słabych stron oraz szans i zagrożeń. W analizie zachowano perspektywę lekarzy zajmujących się chorymi z podejrzeniem lub rozpoznaniem choroby nowotworowej. Wyniki. Dostęp do nowoczesnych leków zbliża możliwości polskich lekarzy do światowych standardów oraz poszerza możliwości leczenia chorych w Polsce w zakresie niezwykle kosztownych metod. Kryteria kwalifikowania do programów wykluczają niestety część chorych, chociaż zastosowanie terapii byłoby uzasadnione na podstawie obecnego stanu wiedzy. Realizacja programów w niewłaściwych ośrodkach onkologicznych i jednoczesny brak kompleksowości postępowania oraz niedostateczna współpraca między ośrodkami mogą powodować wydłużenie czasu oczekiwania na rozpoczęcie leczenia. Dodatkowo obciążenie zadaniami sprawozdawczymi i obawy przed penalizacją za niespełnienie rygorystycznych wymogów grożą spadkiem motywacji do kontraktowania i realizacji programów oraz kwalifikowaniem chorych do innego — często suboptymalnego — leczenia. Wnioski. Lekarze mogą ograniczać zagrożenia i wykorzystywać szanse w niektórych obszarach funkcjonowania programów lekowych. Działania te są kluczem do pełnego wykorzystania ich potencjału. Motywacja i wiedza na temat możliwości terapeutycznych, kryteriów kwalifikacji do programów, zasobów ośrodków je prowadzących dają możliwości optymalnego wykorzystania zalet programów lekowych mimo ich wad

Algorytm oceny wartości nowych leków przeciwnowotworowych — propozycje Polskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej i Polskiego Towarzystwa Onkologicznego

Rapid development of new medical technologies and inability of their full financing by a public payer necessitates searching for solutions identifying most valuable methods. This issue is particularly relevant in relation to anticancer drugs. Competent authorities (Ministry of Health, National Health Fund, Agency for Health Technology Assessment and Pricing) in Poland often use expert opinions in decision making process regarding new anticancer drugs. In order to make this process more objective, the experts from the Polish Society of Clinical Oncology and Polish Oncological Society — based on the systems used in the United Kingdom and Switzerland — developed an algorithm that quantifies the key aspects of the efficacy, safety, quality of evidence and cost-effectiveness. Based on these criteria a new anticancer compound is qualified into one of five categories considering its the added value in relation to current reimbursed standard practice.Szybki rozwój nowych technologii medycznych oraz brak możliwości ich pełnego sfinansowania przez publicznego płatnika stwarza konieczność poszukiwania rozwiązań wskazujących najbardziej wartościowe metody. Zagadnienie to jest szczególnie istotne w odniesieniu do leków przeciwnowotworowych. W Polsce w procesie podejmowania decyzji o finansowaniu tej grupy leków właściwe urzędy (Ministerstwo Zdrowia, Narodowy Fundusz Zdrowia, Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji) najczęściej korzystają z opinii ekspertów. W celu zobiektywizowania procesu oceny Polskie Towarzystwo Onkologii Klinicznej i Polskie Towarzystwo Onkologiczne — na podstawie systemu stosowanego w Wielkiej Brytanii i Szwajcarii — opracowały algorytm, który w sposób kompleksowy uwzględnia kluczowe aspekty dotyczące skuteczności, bezpieczeństwa, jakości dowodów naukowych oraz efektywności kosztowej. Na podstawie tej oceny nowy lek przeciwnowotworowy kwalifikowany jest do jednej z pięciu kategorii według wielkości oferowanej wartości dodanej względem aktualnie refundowanego standardu postępowania