Resultaten monitor overheveling TNF-alfaremmers, groeihormonen, oncologische- en andere geneesmiddelen

__Abstract__ Bij de overheveling van de extramurale geneesmiddelen, zoals TNF-alfaremmers, oncolytica, groeihormonen, is door de Minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport aangegeven dat patiënten geen hinder mogen ondervinden van de wijzigingen in de financiering. Hieromtrent heeft de Stichting Eerlijke Geneesmiddelenvoorziening (hierna: Stichting EGV) in samenwerking met een groot aantal patiëntenorganisaties en beroepsverenigingen vanaf augustus 2011 een project uitgevoerd om patiënten en voorschrijvers voor te lichten over de veranderingen, alsmede om een monitoring uit te voeren waarbij wordt onderzocht of de wijzigingen in de aanspraak tot gevolg hebben dat er problemen in de toegang tot de overgehevelde geneesmiddelen ontstaan. De analyse (rapportage april 2013) ging over de overheveling van de TNF-alfaremmers (adalimumab, infliximab, eternacept, certolizumab, golimumab) en de geneesmiddelen Stelara, Orencia en Kineret. Deze geneesmiddelen waren op 1 januari 2012 overgeheveld. De resultaten die hier gepresenteerd worden hebben zowel betrekking op deze middelen, als op de geneesmiddelen die op 1 januari 2013 zijn overgeheveld, te weten oncolytica en groeihormonen

Economic evaluation of cancer treatments

Cancer is an important cause of illness and death, accounting for a high percentage of mortality in Western countries. In the Netherlands, about 30% of all deaths is due to cancel' and the prevalence, an indicator of the present burden of illness to society, is clearly rising (Coebergh, 1991). In the last decades cancer treatment has shown a rapid evolution. It is now a multidisciplinary treatment strategy incorporating surgery, radiotherapy, chemotherapy and immunotherapy. The high incidence and prevalence of cancer make this disease a major economic issue. The direct medical costs are considerable and are still rising due to the increased use of expensive drugs, radiotherapy equipment, the growing attention to various kinds of palliative interventions and survival success. In the Netherlands, the total direct medical costs of malignant cancer amounte

Analysis of patient reported outcomes included in the registrational clinical trials of nivolumab for advanced non-small cell lung cancer

In the era of value-based oncology care, stakeholders are increasingly using patient reported outcomes (PROs) to guide clinical and regulatory decisions. PROs are also included in health technology assessments to guide patient access, drug reimbursement and pricing. We reviewed PROs collected in the United States Food and Drug Administration approved indications of nivolumab in advanced NSCLC. We analyzed the PRO data reported in the CheckMate 9LA (NCT03215706), CheckMate 227 (NCT02477826), CheckMate 057 (NCT01673867), and CheckMate 017 (NCT01642004) registrational clinical trials, and concluded that nivolumab alleviated symptom burden and improved health status of patients in this setting. However, inability of the included PRO instruments to measure immune-related adverse events, differences in the timing of PRO evaluation between treatment groups, incomplete patient participation at all time points, limited patient participation in the later time points, and interpretation of the longitudinal data are key challenges that impede accurate analysis and validation of PROs.</p

Kosten van allogene stamceltransplantaties

Allogene stamceltransplantatie is een topspecialistische procedure die met succes kan worden ingezet in de behandeling van (hematologische) maligniteiten, met name bij leukemie. Van oudsher worden transplantaten van verwante donoren gebruikt, maar met de mogelijkheden om transplantaten van onverwante donoren te gebruiken, neemt de toepassing van allogene transplantaties toe. De tarieven die voor deze transplantaties gelden, liggen op dit moment rond de f 140.000,-. De vier Nederlandse ziekenhuizen die allogene transplantaties in een structureel programma uitvoeren, ervaren dit bedrag als verre van toereikend. Het aantal transplantaties neemt jaarlijks toe, maar de financiële mogelijkheden van de instellingen om aan deze "vraag" te voldoen, schieten ernstig tekort. Ter vergelijking: in Duitsland liggen de tarieven voor allogene transplantaties op dit moment op f 282.500,- (verwante donoren, exclusief kosten om de donor te vinden) en f 395.500,- (onverwante donoren, exclusief kosten om de donor te vinden). In Frankrijk is het tarief ongeveer f 285.000,-. Om opheldering te krijgen over deze discrepantie zijn in dit onderzoek de werkelijke kosten bepaald van het uitvoeren van allogene stamceltransplantaties, inclusief de follow-up tot maximaal twee jaar na de start van de behandeling en de kosten om een geschikte donor te vinden. Deze analyse is uitgevoerd in de vier Nederlandse centra die inmiddels een jarenlange ervaring hebben opgebouwd door het uitvoeren van een groot aantal allogene stamceltransplantaties (Universitair Medisch Centrum Utrecht, Academisch Ziekenhuis Rotterdam, Universitair Medisch Centrum St. Radboud te Nijmegen en Leids Universitair Medisch Centrum). De kosten zijn zoveel mogelijk bepaald op basis van gegevens van patiënten die zo'n transplantatie ondergingen. De kosten van een transplantatie met een transplantaat van een verwante donor bedragen ongeveer f 216.000,- per patiënt. Hierin is echter reeds rekening gehouden met het feit dat niet alle patiënten de twee beschouwde jaren overleven. Een patiënt die na twee jaar nog in leven is, heeft ongeveer f 231.000,- aan kosten gegenereerd. Voor transplantaties met onverwante donoren komen de kosten per patiënt op ongeveer f 334.500,- (en f 382.500,- indien de patiënt na twee jaar nog in leven is). De voornaamste reden waarom de kosten bij onverwante transplantaties hoger zijn, is dat de kosten om een geschikte donor te vinden belangrijk hoger zijn bij dit type transplantaties. De werkelijke kosten van allogene stamceltransplantaties zijn al met al belangrijk hoger dan de huidige tarieven. Om deze toponcologische procedure in de toekomst te kunnen blijven uitvoeren op het kwaliteitsniveau waarvoor de vier centra inmiddels garant staan, is het van het grootste belang dat de tarieven voor deze transplantaties worden bijgesteld

Cost analysis and substitution of conventional treatment by autologous bone marrow transplantation for patients with (non) Hodgkin's lymphoma or acute myeloid leukemia

In a retrospective study we calculated the costs of introducing autologous BMT in the treatment of patients with malignant lymphoma and acute leukaemia in The Netherlands. The cost analysis has been performed in five university hospitals and one cancer centre, in a series of patients with intermediate and high grade non-Hodgkin's lymphoma (NHL) and patients with AML. Conventional treatment consisted of chemotherapy. The average costs of the conventional NHL treatment varied from US$3120 to U$12,900. The costs of autologous BMT amounted to US$40,220. In the AML group the costs of conventional treatment amounted to about US$11,040, as only 50% of the patients were treated further. The costs of autologous BMT including a follow-up period of 2 years, amounted to US$55,440. In The Netherlands the total number of autologous BMTs per year in these patient groups was estimated at 230; 180 in the NHL group and 50 in the AML group. The costs of introducing autologous BMT to the NHL group will vary between 4.93 and 6.68 million dollars and for the AML group these costs were estimated at 2.22 million dollars. As a result, the total extra costs of introducing autologous BMTs are expected to be between 7.15 and 8.9 million dollars

Diagnostiek, behandeling en follow-up van het intermediair en hooggradig Non-Hodgkin Lymfoom. Kosten van protocollaire en niet-protocollaire behandelingen.

In dit onderzoek is een berekening gemaakt van de gemiddelde kosten van diagnostiek, behandeling en follow-up van patiënten met een non-Hodgkin lymfoom (NHL). Dit rapport is opgesteld in het kader van de opdracht van het ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) aan het iMTA om in samenwerking met alle betrokken beroepsgroepen een landelijke klinische richtlijn voor het NHL te ontwikkelen, waarbij kosten-effectiviteitsoverwegingen in ogenschouw zijn genomen. In het voorliggende rapport wordt ten eerste een indicatie gegeven van de gemiddelde kosten in verschillende behandelingsgroepen (protocollair en niet-protocollair). Voorts biedt het rapport inzicht in specifieke kostenposten die ten behoeve van NHL-patiënten gemaakt worden, bijvoorbeeld de kosten van verschillende diagnostische opties

Peripheral blood progenitor cell transplantation mobilised by r-metHuG-CSF (filgrastim); a less costly alternative to autologous bone marrow transplantation

In a retrospective study, we calculated the treatment costs of 63 patients who received either autologous bone marrow transplantation (ABMT) with recombinant human granulocyte colony-stimulating factor (r-metHuG-CSF) (filgrastim) (n=13) or without r-metHuG-CSF (n=22) or altenatively, peripheral blood progenitor cell (PBPC) transplantation mobilised by r-metHuG-CSF (n=28). The recovery of granulocytes, platelets and reticulocytes after PBPC was markedly accelerated as compared with ABMT with or without r-metHuG-CSF. The accelerated haematopoietic recovery was associated with a reduction in platelets and red blood cell transfusion requirements, with a reduction in episodes of fever and with earlier discharge from the hospital. This resulted in the average cost per treatment of the PBPC group being almost 30% lower than the treatment costs in the ABMT groups

A Practical Guide for Using Registry Data to Inform Decisions About the Cost Effectiveness of New Cancer Drugs: Lessons Learned from the PHAROS Registry

Decision makers increasingly request evidence on the real-world cost effectiveness of a new treatment. There is, however, a lack of practical guidance on how to conduct an economic evaluation based on registry data and how this evidence can be used in actual decision making. This paper explains the required steps on how to perform a sound economic evaluation using examples from an economic evaluation conducted with real-world data from the Dutch Population based HAematological Registry for Observational Studies. There are three main issues related to using registry data: confounding by indication, missing data, and insufficient numbers of (comparable) patients. If encountered, it is crucial to accurately deal with these issues to maximize the internal validity and generalizability of the outcomes and their value to decision makers. Multivariate regression modeling, propensity score matching, and data synthesis are well-established methods to deal with confounding. Multiple imputation methods should be used in cases where data are missing at random. Furthermore, it is important to base the incremental cost-effectiveness ratio of a new treatment compared with its alternative on comparable groups of (matched) patients, even if matching results in a small analytical population. Unmatched real-world data provide insights into the costs and effects of a treatment in a real-world setting. Decision makers should realize that real-world evidence provides extremely valuable and relevant policy information, but needs to be assessed differently compared with evidence derived from a randomized clinical trial

Adjuvant Trastuzumab Therapy for Early HER2-Positive Breast Cancer in Iran: A Cost-Effectiveness and Scenario Analysis for an Optimal Treatment Strategy

Introduction: Clinical guidelines have recommended a 1-year trastuzumab regimen as standard care for early human epidermal growth factor receptor 2 (HER2)-positive breast cancer; however, th