Resultaten monitor overheveling TNF-alfaremmers, groeihormonen, oncologische- en andere geneesmiddelen

__Abstract__ Bij de overheveling van de extramurale geneesmiddelen, zoals TNF-alfaremmers, oncolytica, groeihormonen, is door de Minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport aangegeven dat patiënten geen hinder mogen ondervinden van de wijzigingen in de financiering. Hieromtrent heeft de Stichting Eerlijke Geneesmiddelenvoorziening (hierna: Stichting EGV) in samenwerking met een groot aantal patiëntenorganisaties en beroepsverenigingen vanaf augustus 2011 een project uitgevoerd om patiënten en voorschrijvers voor te lichten over de veranderingen, alsmede om een monitoring uit te voeren waarbij wordt onderzocht of de wijzigingen in de aanspraak tot gevolg hebben dat er problemen in de toegang tot de overgehevelde geneesmiddelen ontstaan. De analyse (rapportage april 2013) ging over de overheveling van de TNF-alfaremmers (adalimumab, infliximab, eternacept, certolizumab, golimumab) en de geneesmiddelen Stelara, Orencia en Kineret. Deze geneesmiddelen waren op 1 januari 2012 overgeheveld. De resultaten die hier gepresenteerd worden hebben zowel betrekking op deze middelen, als op de geneesmiddelen die op 1 januari 2013 zijn overgeheveld, te weten oncolytica en groeihormonen

Economic evaluation of cancer treatments

Cancer is an important cause of illness and death, accounting for a high percentage of mortality in Western countries. In the Netherlands, about 30% of all deaths is due to cancel' and the prevalence, an indicator of the present burden of illness to society, is clearly rising (Coebergh, 1991). In the last decades cancer treatment has shown a rapid evolution. It is now a multidisciplinary treatment strategy incorporating surgery, radiotherapy, chemotherapy and immunotherapy. The high incidence and prevalence of cancer make this disease a major economic issue. The direct medical costs are considerable and are still rising due to the increased use of expensive drugs, radiotherapy equipment, the growing attention to various kinds of palliative interventions and survival success. In the Netherlands, the total direct medical costs of malignant cancer amounte

Cost-effectiveness and budget impact of pembrolizumab+axitinib versus sunitinib in patients with advanced clear-cell renal cell carcinoma in the Netherlands

BackgroundThe phase 3 clinical trial KEYNOTE-426 suggested a higher efficacy regarding overall survival (OS) and progression-free survival (PFS) of pembrolizumab+axitinib compared to sunitinib as a first-line treatment for patients with advanced renal cell carcinoma. In this analysis, the potential cost-effectiveness of this combination treatment versus sunitinib for patients with advanced clear-cell renal cell carcinoma (accRCC) was examined from the societal perspective in the Netherlands.MethodsFor this analysis, a partitioned survival model was constructed. Clinical data were obtained from the published KEYNOTE-426 trial reports; data on costs and (dis-)utilities were derived from published literature. Costs outside of the healthcare sector included treatment-related travel, informal care and productivity loss. Next to a probabilistic scenario analysis, various scenario analyses were performed that aimed at survival extrapolation, different utility values, treatment duration and drug pricing, as well as restricting the cohort to patients with an intermediate or poor prognosis. Further, a budget impact analysis over three years was conducted, in which a sensitivity analysis concerning ranges in costs and the number of patients was applied. Moreover, a scenario concerning increasing market penetration of pembrolizumab+axitinib up to a market share of 80% in the third year was analyzed.ResultsThe incremental cost-effectiveness ratio (ICER) of pembrolizumab+axitinib was estimated at €368,396/quality-adjusted life year (QALY) gained, with an incremental QALY gain of 0.55 over sunitinib. The probability of cost-effectiveness at a willingness-to-pay threshold of €80,000/QALY was estimated at 0%, a 50% probability was estimated at €340,000/QALY. Cost-effectiveness was not achieved in any of the applied scenarios. The budget impact over three years amounted to €417.3 million upon instantaneous and full replacement of sunitinib, and to €214.9 million with increasing market penetration.ConclusionPembrolizumab+axitinib was not estimated to be cost-effective compared to sunitinib as a first-line treatment for patients with accRCC in the Netherlands from a societal perspective. In none of the analyzed scenarios, cost-effectiveness was achieved. However, price reductions and shorter treatment durations might lead to a more favorable ICER

Analysis of patient reported outcomes included in the registrational clinical trials of nivolumab for advanced non-small cell lung cancer

In the era of value-based oncology care, stakeholders are increasingly using patient reported outcomes (PROs) to guide clinical and regulatory decisions. PROs are also included in health technology assessments to guide patient access, drug reimbursement and pricing. We reviewed PROs collected in the United States Food and Drug Administration approved indications of nivolumab in advanced NSCLC. We analyzed the PRO data reported in the CheckMate 9LA (NCT03215706), CheckMate 227 (NCT02477826), CheckMate 057 (NCT01673867), and CheckMate 017 (NCT01642004) registrational clinical trials, and concluded that nivolumab alleviated symptom burden and improved health status of patients in this setting. However, inability of the included PRO instruments to measure immune-related adverse events, differences in the timing of PRO evaluation between treatment groups, incomplete patient participation at all time points, limited patient participation in the later time points, and interpretation of the longitudinal data are key challenges that impede accurate analysis and validation of PROs.</p

Kosten van allogene stamceltransplantaties

Allogene stamceltransplantatie is een topspecialistische procedure die met succes kan worden ingezet in de behandeling van (hematologische) maligniteiten, met name bij leukemie. Van oudsher worden transplantaten van verwante donoren gebruikt, maar met de mogelijkheden om transplantaten van onverwante donoren te gebruiken, neemt de toepassing van allogene transplantaties toe. De tarieven die voor deze transplantaties gelden, liggen op dit moment rond de f 140.000,-. De vier Nederlandse ziekenhuizen die allogene transplantaties in een structureel programma uitvoeren, ervaren dit bedrag als verre van toereikend. Het aantal transplantaties neemt jaarlijks toe, maar de financiële mogelijkheden van de instellingen om aan deze "vraag" te voldoen, schieten ernstig tekort. Ter vergelijking: in Duitsland liggen de tarieven voor allogene transplantaties op dit moment op f 282.500,- (verwante donoren, exclusief kosten om de donor te vinden) en f 395.500,- (onverwante donoren, exclusief kosten om de donor te vinden). In Frankrijk is het tarief ongeveer f 285.000,-. Om opheldering te krijgen over deze discrepantie zijn in dit onderzoek de werkelijke kosten bepaald van het uitvoeren van allogene stamceltransplantaties, inclusief de follow-up tot maximaal twee jaar na de start van de behandeling en de kosten om een geschikte donor te vinden. Deze analyse is uitgevoerd in de vier Nederlandse centra die inmiddels een jarenlange ervaring hebben opgebouwd door het uitvoeren van een groot aantal allogene stamceltransplantaties (Universitair Medisch Centrum Utrecht, Academisch Ziekenhuis Rotterdam, Universitair Medisch Centrum St. Radboud te Nijmegen en Leids Universitair Medisch Centrum). De kosten zijn zoveel mogelijk bepaald op basis van gegevens van patiënten die zo'n transplantatie ondergingen. De kosten van een transplantatie met een transplantaat van een verwante donor bedragen ongeveer f 216.000,- per patiënt. Hierin is echter reeds rekening gehouden met het feit dat niet alle patiënten de twee beschouwde jaren overleven. Een patiënt die na twee jaar nog in leven is, heeft ongeveer f 231.000,- aan kosten gegenereerd. Voor transplantaties met onverwante donoren komen de kosten per patiënt op ongeveer f 334.500,- (en f 382.500,- indien de patiënt na twee jaar nog in leven is). De voornaamste reden waarom de kosten bij onverwante transplantaties hoger zijn, is dat de kosten om een geschikte donor te vinden belangrijk hoger zijn bij dit type transplantaties. De werkelijke kosten van allogene stamceltransplantaties zijn al met al belangrijk hoger dan de huidige tarieven. Om deze toponcologische procedure in de toekomst te kunnen blijven uitvoeren op het kwaliteitsniveau waarvoor de vier centra inmiddels garant staan, is het van het grootste belang dat de tarieven voor deze transplantaties worden bijgesteld

Cost analysis and substitution of conventional treatment by autologous bone marrow transplantation for patients with (non) Hodgkin's lymphoma or acute myeloid leukemia

In a retrospective study we calculated the costs of introducing autologous BMT in the treatment of patients with malignant lymphoma and acute leukaemia in The Netherlands. The cost analysis has been performed in five university hospitals and one cancer centre, in a series of patients with intermediate and high grade non-Hodgkin's lymphoma (NHL) and patients with AML. Conventional treatment consisted of chemotherapy. The average costs of the conventional NHL treatment varied from US$3120 to U$12,900. The costs of autologous BMT amounted to US$40,220. In the AML group the costs of conventional treatment amounted to about US$11,040, as only 50% of the patients were treated further. The costs of autologous BMT including a follow-up period of 2 years, amounted to US$55,440. In The Netherlands the total number of autologous BMTs per year in these patient groups was estimated at 230; 180 in the NHL group and 50 in the AML group. The costs of introducing autologous BMT to the NHL group will vary between 4.93 and 6.68 million dollars and for the AML group these costs were estimated at 2.22 million dollars. As a result, the total extra costs of introducing autologous BMTs are expected to be between 7.15 and 8.9 million dollars

Unraveling elements of value-based pricing from a pharmaceutical industry's perspective:a scoping review

Health authorities use value-based pricing models to determine the value of innovative drugs and to establish a price. Pharmaceutical companies prefer value-based pricing over cost-based pricing. It is ambiguous whether value-based pricing has the same meaning to these stakeholders. We aimed to identify the elements that attribute to value-based pricing of innovative drugs from a pharmaceutical industry's perspective and as possible starting point for (value-based) contracting of drugs. We performed a scoping review of publications available in scientific databases with terms such as 'value-based pricing', 'pharmacoeconomics', 'drug cost', 'innovative drug' and 'drug therapy'. We included 31 publications, covering value elements of innovative drugs from a pharmaceutical industry's perspective. Overall, all found elements of value-based pricing were congruent with the elements of value-based pricing from a health authority's perspective. However, the emphasis placed on the elements differed. The most frequently mentioned elements in our review were economic considerations and cost aspects. Least mentioned were elements regarding cost-effectiveness, disease characteristics and patient characteristics. Although all elements in the drug value framework were present which indicate congruity, there seems controversy on the importance of cost-effectiveness as an element of value. Consequently, establishing a coherent and to all stakeholders' acceptable framework to value and price innovative drugs seems complicated. Mutual understanding can be found in the value elements societal considerations and healthcare process benefits. Our results supported the importance of economic and cost aspects regarding determination of prices of innovative drugs. Further research is required to quantify the weights of all relevant elements in the drug value framework, observe their possible interlinkages, and to weigh them over time

Diagnostiek, behandeling en follow-up van het intermediair en hooggradig Non-Hodgkin Lymfoom. Kosten van protocollaire en niet-protocollaire behandelingen.

In dit onderzoek is een berekening gemaakt van de gemiddelde kosten van diagnostiek, behandeling en follow-up van patiënten met een non-Hodgkin lymfoom (NHL). Dit rapport is opgesteld in het kader van de opdracht van het ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) aan het iMTA om in samenwerking met alle betrokken beroepsgroepen een landelijke klinische richtlijn voor het NHL te ontwikkelen, waarbij kosten-effectiviteitsoverwegingen in ogenschouw zijn genomen. In het voorliggende rapport wordt ten eerste een indicatie gegeven van de gemiddelde kosten in verschillende behandelingsgroepen (protocollair en niet-protocollair). Voorts biedt het rapport inzicht in specifieke kostenposten die ten behoeve van NHL-patiënten gemaakt worden, bijvoorbeeld de kosten van verschillende diagnostische opties