Étude comparative de deux agonistes du récepteur de la thrombopoïétine (le romiplostim et l'eltrombopag dans le traitement du purpura thrombopénique de l'adulte)

Le purpura thrombopénique idiopathique (PTI) est la plus fréquente des pathologies hématologiques non malignes (2 cas pour 100 000 habitants par an chez l'adulte). C'est une pathologie considérée comme bénigne bien qu'il existe un risque réel de décès résidant principalement dans le risque hémorragique. Bien que la prise en charge de la forme aiguë soit relativement conventionnelle, le traitement du PTI chronique (évolution de plus de six mois) réfractaire c'est-à-dire persistant après administration de plusieurs lignes de traitement dont la splénectomie qui reste le traitement de référence du PTI chronique (environ 60 % de réponse à long terme) est actuellement plus basé sur l'expérience individuelle que sur les résultats d'études contrôlées et les choix thérapeutiques sont limités. De nombreux médicaments ont été proposés comme les agents cytotoxiques et des immunodépresseurs sans qu'il existe de véritables consensus quant à leur utilisation. Leur bénéfice n'est pas clairement établi. C'est dans cette indication, en plus de la contre-indication à la splénectomie que les agonistes des récepteurs de la thrombopoïétine que sont le romiplostim et l'eltrombopag ont obtenu l'AMM respectivement en 2009 et 2010. En France, la population cible de ces deux molécules a été évaluée à 670 patients non splénectomisés et 1150 patients splénectomisés soit 1820 patients au total. Ces deux molécules ont montré une efficacité comparable et intéressante aux cours des essais cliniques. Cependant les études ont montré que les taux de plaquettes retrouvaient leurs valeurs initiales en environ deux semaines après arrêt du traitement confirmant le caractère palliatif et non curatif du traitement. Les effets secondaires à court terme semblent acceptables quant à leur innocuité au long cours, nous n'avons pas encore assez de recul notamment en ce qui concerne le risque de myélofibrose. L'eltrombopag s'administre par voie orale quotidiennement ce qui semble être un avantage d'un point de vue du confort par rapport au romiplostim qui s'administre par voie sous-cutanée de façon hebdomadaire. L'eltrombopag semble présenter plus d'interactions médicamenteuses que le romiplostim du fait notamment de l'effet de premier passage hépatique. Ces deux molécules sont donc une nouvelle alternative dans le traitement du PTI chronique de l'adulte. Leur place reste à définir par rapport aux traitements déjà existants et les mécanismes mis en jeu restent à identifier.ROUEN-BU Médecine-Pharmacie (765402102) / SudocSudocFranceF