Acesso ao tratamento para fenilcetonúria por via judicial no Rio Grande do Sul

Treatment of phenylketonuria (PKU) includes the use of a metabolic formula which should be provided free of charge by the Unified Health System (SUS). This retrospective, observational study sought to characterize judicial channels to obtain PKU treatment in Rio Grande do Sul (RS), Brazil. Lawsuits filed between 2001– 2010 and having as beneficiaries PKU patients requesting treatment for the disease were included. Of 20 lawsuits filed, corresponding to 16.8% of RS patients with PKU, 19 were retrieved for analysis. Of these, only two sought to obtain therapies other than metabolic formula. In all the other 17 cases, prior treatment requests had been granted by the State Department of Health. Defendants included the State (n = 19), the Union (n = 1), and municipalities (n = 4). In 18/19 cases, the courts ruled in favor of the plaintiffs. Violation of the right to health and discontinuation of State-provided treatment were the main reasons for judicial recourse. Unlike other genetic diseases, patients with PKU seek legal remedy to obtain a product already covered by the national pharmaceutical assistance policy, suggesting that management failures are a driving factor for judicialization in Brazil.O tratamento da fenilcetonúria (PKU) inclui o uso de uma fórmula metabólica (FM) fornecida sem custos pelo Sistema Único de Saú- de (SUS). O objetivo do estudo foi caracterizar o uso da via judicial para obter tratamento para PKU no estado do Rio Grande do Sul (RS), Brasil, através de um estudo retrospectivo e observacional, analisando ações judiciais. Foram incluídas ações judiciais arquivadas entre 2001-2010 que possuíam como beneficiários indivíduos com PKU solicitando alguma forma de tratamento para PKU. Foram localizados 20 casos, correspondendo a 16,8% dos pacientes com PKU no RS, sendo 19 obtidos para análise. Somente dois procuravam obter outras terapias que a FM. Nos outros 17 casos, uma solicitação de tratamento anterior fora concedida pela Secretaria Estadual de Saúde. Os réus incluem o Estado (n = 19), União (n = 1) e municípios (n = 4). Em 18/19 casos, os tribunais decidiram a favor dos demandantes. Violação do direito à saúde e interrupção do tratamento prestado pelo Estado foram os principais motivos para recorrer aos tribunais. Diferente de outras doen- ças genéticas, os pacientes com PKU buscam o meio jurídico para obter um produto já incluso na política de assistência farmacêutica nacional, sugerindo que falhas de gestão são um dos fatores desencadeantes da judicialização no país

Disparity in the use of Alzheimer's disease treatment in Southern Brazil

Alzheimer's disease (AD) treatment is freely available in the Brazilian public health system. However, the prescription pattern and its associated factors have been poorly studied in our country. We reviewed all granted requests for AD treatment in the public health system in October 2021 in the Rio Grande do Sul (RS) state, Southern Brazil. We performed a spatial autocorrelation analysis with the population-adjusted patients receiving any AD medication as the outcome and correlated it with several socioeconomic variables. 2382 patients with AD were being treated during the period analyzed. The distribution of the outcome variable was not random (Moran's I 0.17562, P <.0001), with the most developed regions having a higher number of patients/100,000 receiving any AD medication. We show that although AD medications are available through the public health system, there is a clear disparity between regions of RS state. Factors related to socioeconomic development partly explain this finding

Avaliação da implementação do protocolo clínico e diretrizes terapêuticas do Ministério da Saúde para doença de Gaucher no Centro de Referência Estadual : impacto sobre os pacientes e sobre o Sistema Único de Saúde

A doença de Gaucher é uma doença lisossômica de depósito, de herança autossômica recessiva, causada pela deficiência da enzima glicocerebrosidase. Esta deficiência resulta no acúmulo de glicocerebrosídeos nos lisossomos dos macrófagos do sistema reticuloendotelial, produzindo alterações hematológicas, viscerais e esqueléticas. Em alguns casos pode acometer o sistema nervoso central. É tratada eficazmente com imiglucerase, repositor enzimático de alto custo fornecido gratuitamente aos pacientes brasileiros pelo Ministério da Saúde (MS). Com o objetivo de promover o uso racional da imiglucerase, o MS publicou em 2002 o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas para a Doença de Gaucher (PCDT-DG) preconizando um atendimento em centros de referência estaduais, acompanhamento clínico e laboratorial periódico e o tratamento com a menor dose clinicamente eficaz.O objetivo deste estudo foi avaliar o impacto da implementação do PCDT no Centro de Referência do Rio Grande do Sul, estado mais ao sul do Brasil, com foco na mensuração de desfechos clínicos, na avaliação da qualidade do atendimento dos usuários e de custos para o Sistema Público ao longo de 36 meses. Esta intervenção mostrou manutenção da eficácia terapêutica com baixas doses de imiglucerase, melhor adesão ao tratamento, satisfação dos pacientes além de uma economia estimada aos cofres públicos de U$3M em 36 meses de acompanhamento.Gaucher disease is an autosomal recessive lysosomal storage disease caused by glucocerebrosidase deficiency, leading to the accumulation of glucocerebroside within the reticuloendothelial system, producing hematological, visceral, and skeletal disorders. In some cases, it may affect the central nervous system. It can be efficiently treated with imiglucerase, a highpriced replacement enzyme provided free of charge to Brazilian patients by the Brazilian Ministry of Health (MH). Aiming to promote the judicious use of imiglucerase, the MH published the Clinical Protocol and Therapeutic Guidelines for Gaucher Disease (CPTG-GD) in 2002, recommending its treatment at state referral centers, regular clinical and laboratory follow-up, and use of the lowest clinically effective dose.The aim of this study was to determine the effect of implementing the CPTG-GD at the Referral Center of Rio Grande do Sul, a state in the far south of Brazil, focusing on the assessment of clinical outcomes, of patient quality of care and of the costs for the Public Health System over a 36 months period. This intervention showed maintenance of therapeutic efficacy with low doses of imiglucerase, better treatment compliance, better satisfaction of patients, in addition to estimated savings of US$ 3 million in public spending in 36 months of follow-up