Eltrombopag use in chronic immune thrombocytopenia of childhood: results from nationwide therapeutic program

BackgroundThrombopoietin receptor agonists have been repeatedly confirmed to be safe, efficient, and well tolerated in pediatric patients with chronic immune thrombocytopenia (cITP). Material and methodsIn this report, we present data summarizing the Polish experience of the use of eltrombopag in cITP patients, refractory to standard first-line care. Our analysis was based on clinical and epidemiological data from the Nationwide Therapeutic Program 2018–2020. Quality of the response to the eltrombopag treatment was defined according to the International Consensus Guidelines as follows: complete response (CR) defined as platelet count (PLT) ≥100 × 10/L and absence of bleeding; response (R) defined as PLT ≥30 × 10/L and at least two-fold increase in the baseline count and absence of bleeding. ResultsWe evaluated 60 patients (33 boys and 27 girls) with chronic and refractory ITP. Median age at beginning of treatment was 9.5 years. Median PLT at the first eltrombopag administration was 30 × 10/L. The median follow-up was 7 months (range, 3–22 months). After 1 week of treatment, response (R) was noted in 53.3% (95% confidence interval [CI]: 40.7%–66.0%) patients, and complete response (CR) was seen in 21.6% (95% CI: 11.2%–32.1%). We evaluated the long-term duration of the response and found that it was obtained in 84.4% (95% CI: 71.8%–97.0%) and 88.9% (95% CI: 77.0%–100%) of patients after 6 and 12 months, respectively, of eltrombopag therapy, while CR was reached, respectively, in 46.9% (95% CI: 29.6%–64.2%) and 29.6% (95% CI: 12.4%–46.9%) patients. No serious adverse events were reported. ConclusionOur data support the safety and efficacy of eltrombopag use in cITP pediatric patients

Sonographic Image of Solitary Kidney in Wilms Tumour Survivors

Background/Aims: This study presents an analysis of the sonographic and laboratory parameters of solitary kidney in Wilms tumour survivors (TWs) and compares these parameters with those of healthy individuals. Methods: Fifty-three TWs who completed treatment for Wilms tumour and 44 healthy individuals were enrolled. The study protocol consisted of completing a medical history, sonographic examination of the solitary kidney, estimation of glomerular filtration rate (eGFR) by the Schwartz or MDRD formulas, albumin urine excretion and BP measurement. Results: Sonographic signs of kidney damage were observed in 22 (41,5%) TWs. The most frequently detected abnormalities are hyperechoic rings around renal pyramids (28,3% TWs). Hypertrophy of the solitary kidney occurred in 71,7% of cases. The mean volume of the solitary kidney was 77% of the sum of the two kidney volumes in the control group. The median eGFR in the TWs group was 117 with 25Q-105,5, 75Q-130 ml/min/1,73 m2 vs 131,8 with 25Q-124, 75Q-140 ml/min/1,73 m2 in the control group (p=0,000). Six TWs (11,3%) had a value of eGFR below 90 ml/min/1,73 m2. Increased urine albumin excretion (> 30 mg/g) was observed in 7 TWs (13,2%) and in 3 (6,8%) individuals in the control group. Conclusion: Ultrasonographic abnormalities in solitary kidney of TWs are frequent. The most frequently detected abnormalities are hyperechoic rings around renal pyramids. Sonographic examination of TWs ought to be performed not only to detect tumour recurrence but also to assess the signs of kidney damage and their progression

Efficacy of keratinocyte growth factor in prevention of oral mucositis in children undergoing allogeneic hematopoietic cell transplantation

IntroductionOral mucositis is regarded by patients as one of the worst and debilitating complications of conditioning and hematopoietic cell transplantation (HCT). Prevention of mucositis is one of the priorities of supportive therapy during and after conditioning. ObjectivesThe primary objective of the study was the analysis of efficacy of keratinocyte growth factor (KGF, palifermin) used in prophylaxis of oral mucositis in patients undergoing allo-HCT. The secondary objectives of the study included the analysis of the influence of palifermin on clinical course of oral mucositis and early transplant outcomes, as well as analysis of the contraindications of palifermin in patients undergoing allo-HCT. Patients and methodsA total number of 253 allo-HCT performed between 2003 and 2018 in patients aged 0–19 years in a single center were analyzed. Overall, in 161 HCTs, palifermin was administered. ResultsPatients receiving KGF were transplanted earlier in the context of calendar year, and more often received ATG, mainly due to the higher rate of unrelated donor transplants. Allo-HCT patients who were administered palifermin had shorter time of mucositis (median: 9 vs. 13 days, < 0.001), lower mucositis grade (median: 2° vs. 3°; < 0.001), shorter period of total parenteral nutrition (median: 19 vs. 22 days; = 0.018), and lower incidence of episodes of febrile neutropenia (median: 39.1% vs. 83.1%; < 0.001). ConclusionsThe use of palifermin has decreased duration and severity of oral mucositis in children after allo-HCT. Palifermin is a safe and well-tolerated compound in children undergoing allo-HCT

Percutaneous coronary angioplasty in elderly patients: Assessment of in-hospital outcomes

Background: We aimed to assess in-hospital outcomes of percutaneous transluminal coronary angioplasty (PTCA) in elderly subjects. Methods: A total of 1000 consecutive patients, who had all been admitted for interventional treatment of symptomatic coronary artery disease, were retrospectively analysed. Results: Elderly patients (&#8805; 70 years of age) were more likely to be diabetic, hypertensive and of female gender. They more frequently were diagnosed with chronic heart failure as well as prior stroke. Significantly higher proportions of the elderly population presented with cardiogenic shock and underwent PTCA as a result of acute coronary syndromes. Multivessel coronary disease affected a large majority of senior patients. Although stenting dominated in both age groups, balloon angioplasty was relatively more frequently applied in the elderly. Coronary angioplasty in elderly patients was associated with fewer direct stenting procedures, longer exposure to X-rays and a higher volume of the contrast medium. The efficacy of intervention, assessed according to clinical and angiographic criteria, was high in both groups, although revascularisation was significantly less complete while crude in-hospital mortality higher in the elderly group. Advanced age remained an independent predictor of both increased in-hospital mortality and longer exposure to X-rays after an adjustment for the baseline characteristics in multivariable analyses. Conclusions: Despite frequent comorbidities and more extensive coronary athersoclerosis, a high rate of procedural success was achieved in the elderly population who underwent PTCA. However, after an adjustment for the baseline characteristics advanced age was still associated with a less favourable in-hospital outcome and a higher degree of procedural complexity. (Cardiol J 2007; 14: 143-154

Znaczenie zgodności HLA na wyniki transplantacji komórek hematopoetycznych od dawców niespokrewnionych u dzieci z ostrymi białaczkami i niewydolnościami szpiku

BackgroundIn case of the lack of matched family donors (MFD), hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) from unrelated donor (UD) is an established procedure for many acquired and congenital disorders of the hematopoietic system, including malignancies and bone marrow failure (BMF) syndromes.ObjectiveThe analysis of the results of HSCT in patients with acute leukemia or BMF syndromes from UDs with respect to human leukocyte antigen (HLA) match.Patients and methodsA total number of 97 of HSCT from UDs performed in single center between 2007 and 2015 in children and adolescents with acute lymphoblastic (ALL) or myeloblastic leukemia (AML) and BMF syndromes were included into this analysis. HLA match between donor and recipient was analyzed at the allele level and classified as 10/10, 9/10 or 8/10. Data were compared to results of 56 MFD-HSCTs. Probability of overall survival (pOS) was given for 3-year and 1-year (as required by JACIE standards) time periods.ResultsThe mean survival for all patients estimated by Kaplan–Meier method was 4.8 years (95%CI=4.1–5.5 years). The 3-year pOS after all UD-HSCT was 0,60±0,05, and with respect to 10/10, 9/10 and 8/10 HLA match: 0,61±0,06; 0,59±0,09 and 0,60±0,22, respectively (ns). In patients with AML, 3-year pOS reached 52%, 60% and 60%, respectively. In patients with ALL, 3-year pOS was 73% and 62% (ns) for 10/10 and 9/10 HLA match, respectively, while for BMF syndromes 86% and 57% (ns), respectively.ConclusionCurrent data suggest that results of mismatched and matched UD-HSCT in children with acute leukemia might be comparable

Predicted and observed in-hospital mortality after left main coronary artery stenting in 204 patients

Background: The purpose of this study was to compare risk predicted using available risk scores and actual outcomes in patients with left main coronary artery disease undergoing percutaneous coronary intervention with stent implantation (PCI LM). Methods: We studied 204 patients treated with elective or emergent coronary angioplasty. We estimated in-hospital mortality using the EuroSCORE, Parsonnet and GRACE risk scores and compared this data with actual in-hospital mortality. Results: There were no deaths among 62 patients undergoing elective PCI LM regardless of the estimated risk. Acute coronary syndrome (ACS) was diagnosed in all 142 patients undergoing emergent PCI LM. Mortality in this group was 24% (34/142). Area under receiver operating characteristic curve (AUC) values for the EuroSCORE, Parsonnet and GRACE risk scores in patients with ACS were 0.812 (p = 0.0001), 0.857 (p = 0.0001), and 0.870 (p = 0.0001), respectively. No statistically significant differences were found when these AUC values for different evaluated risk scores were compared. Overall, the EuroSCORE and Parsonnet risk scores had no discriminative value, as all deaths occurred in the highest risk group. Only the GRACE risk score discriminated risk among intermediate- and high-risk patients with ACS. Conlusions: The EuroSCORE and Parsonnet scoring systems are of no value in predicting periprocedural mortality risk in patients undergoing elective PCI LM. Overall, discriminative ability of the EuroSCORE, Parsonnet, and GRACE risk scores in unselected patients with ACS undergoing emergent PCI LM was good. In this group of patients, the EuroSCORE and Parsonnet scoring systems had no discriminative value in low and moderate risk patients. Only the GRACE risk score discriminated risk among intermediate and high risk patients. (Cardiol J 2008; 15: 268-276

Przezskórna angioplastyka wieńcowa u osób w wieku podeszłym - ocena wyników wewnątrzszpitalnych

Wstęp: Starzenie się społeczeństwa stanowi poważny problem w krajach rozwiniętych. Wraz z wiekiem ro&#339;nie występowanie choroby wieńcowej (CAD), co każe traktować jej skuteczne leczenie jak jedno z najważniejszych wyzwań współczesnej kardiologii. Celem niniejszej pracy była ocena wewnątrzszpitalnych wyników przezskórnej angioplastyki wieńcowej (PTCA) u osób w wieku podeszłym. Metody: Badaniem o charakterze rejestru retrospektywnie objęto 1000 kolejnych osób leczonych interwencyjnie z powodu objawowej CAD. Pacjentów podzielono na dwie podgrupy wiekowe: &#8805; 70 rż. (n = 233) oraz < 70 rż. (n = 767). Wyniki: Spośród pacjentów ze starszej grupy wiekowej więcej było kobiet (40,8% vs. 26,6%; p < 0,00004), częściej rozpoznawano cukrzycę (24,0% vs. 17,4%; p < 0,04), nadciśnienie tętnicze (66,9% vs. 57,7%; p < 0,001), niewydolność serca (24,0% vs. 11,6%; p < 0,00001) oraz przebyty udar mózgu (8,1% vs. 4,7%; p < 0,05), a także większy odsetek pacjentów przyjęto do szpitala we wstrząsie kardiogennym (7,7% vs. 3,0%; p < 0,002). Powodem przezskórnej rewaskularyzacji u starszych pacjentów znamiennie częściej były ostre zespoły wieńcowe (61,8% vs. 47,5%; p < 0,0004). Choroba wielonaczyniowa dotyczyła znacznej większości starszych osób (81,1% vs. 63,8% wśród młodszych pacjentów; p < 0,00001). Mimo że implantacja stentu przeważała w obu grupach badanych, angioplastykę balonową wykorzystywano częściej u starszych pacjentów (23,4% vs. 16,5%; p < 0,01). Ponadto w analizie jednoczynnikowej wykazano mniejszą liczbę zabiegów bezpośredniej implantacji stentu (19,7% vs. 29,3%; p < 0,004) w tej ostatniej grupie. Angioplastyka wieńcowa w starszej grupie wiekowej wiązała się z dłuższym czasem ekspozycji na promieniowanie rentgenowskie (11,1 &#177; 7,3 min vs. 9,5 &#177; 6,2 min, p < 0,001) oraz większą objętością podanego kontrastu (160,2 &#177; 87,2 ml vs. 149,2 &#177; 75,1 ml; p = 0,060). Skuteczność interwencji, oceniana na podstawie kryteriów klinicznych oraz angiograficznych, była wysoka w obu analizowanych grupach, choć w starszej grupie wiekowej odnotowano znamiennie mniejszy odsetek całkowitych rewaskularyzacji (12,0% vs. 26,7%; p < 0,01) oraz istotnie wyższą śmiertelność wewnątrzszpitalną (6,9% vs. 2,1%; p < 0,0003). Podeszły wiek był niezależnym czynnikiem prognostycznym większej śmiertelności szpitalnej oraz dłuższej ekspozycji na promieniowanie rentgenowskie, po uwzględnieniu wstępnej charakterystyki badanych grup w analizie wieloczynnikowej (OR 2,90; 95% CI 1,08&#8211;7,75; p < 0,04 oraz R2 dla modelu = 0,30; p < 0,000001). Wnioski: Mimo częstszych chorób współistniejących i bardziej zaawansowanej miażdżycy tętnic wieńcowych wykazano wysoki odsetek skuteczności PTCA wśród starszych osób. Po uwzględnieniu wyjściowej charakterystyki badanej grupy u chorych w podeszłym wieku wyniki leczenia w okresie hospitalizacji były mniej korzystne, a same procedury - bardziej złożone. (Folia Cardiologica Excerpta 2007; 2: 85-97

Ocena ryzyka a rzeczywiste wyniki implantacji stentu do pnia lewej tętnicy wieńcowej u 204 chorych w okresie okołozabiegowym

Wstęp: Celem niniejszej pracy było porównanie ryzyka oszacowanego na podstawie powszechnie dostępnych modeli z rzeczywistymi wynikami leczenia chorych ze zwężeniem pnia lewej tętnicy wieńcowej metodą angioplastyki wieńcowej (PCI) z implantacją stentu. Metody: Obserwacji poddano grupę 204 pacjentów zakwalifikowanych do angioplastyki wieńcowej w trybie planowym i natychmiastowym. Oceniano śmiertelność szacowaną na podstawie skal EuroSCORE, Parsonneta, GRACE oraz śmiertelność rzeczywistą w badanej grupie chorych w okresie obserwacji wewnątrzszpitalnej. Wyniki: W badanej populacji nie stwierdzono zgonów wśród 62 osób leczonych w trybie planowym w żadnej z grup ryzyka. U wszystkich 142 chorych poddanych PCI z implantacją stentu w trybie natychmiastowym rozpoznano ostry zespół wieńcowy (ACS). W tej grupie zmarły 34 osoby (24%). Pola powierzchni pod krzywą ROC (AUC) dla skal EuroSCORE, GRACE i Parsonneta w grupie osób z ACS wynosiło odpowiednio: 0,812 (p = 0,0001), 0,857 (p = 0,0001) i 0,870 (p = 0,0001). Porównanie AUC dla analizowanych skal nie wykazało różnic istotnych statystycznie. Skale EuroSCORE i Parsonneta nie miały zdolności dyskryminacji ryzyka chorych (wszystkie zgony wystąpiły w grupie najwyższego ryzyka). Jedynie skala GRACE różnicowała ryzyko chorych z ACS w grupie umiarkowanego i wysokiego ryzyka. Wnioski: Modele oceny ryzyka EuroSCORE i Parsonneta nie mają zastosowania w ocenie okołozabiegowego ryzyka zgonu podczas planowego zabiegu implantacji stentu do pnia lewej tętnicy wieńcowej. Zdolność dyskryminacyjna skal EuroSCORE, GRACE i Parsonneta w niewyselekcjonowanej grupie chorych z ACS poddanych zabiegowi PCI z implantacją stentu była dobra. W tej grupie pacjentów skale EuroSCORE i Parsonneta nie cechowały się zdolnościami różnicowania chorych z niskim i umiarkowanym ryzykiem; jedynie skala GRACE różnicowała pacjentów w grupach ryzyka umiarkowanego i wysokiego