Méthodologie des essais cliniques de petits effectifs

Les essais cliniques de petits effectifs sont les essais dont le nombre de patients ne permet pas de répondre de manière correcte à l'objectif d'une étude avec les règles méthodologiques communément appliquées. Cette situation est fréquente dans le cas de maladies rares, en pédiatrie, dans certaines pathologies cancérologiques ou lorsque l'on souhaite limiter le nombre de patients exposés au traitement. Après avoir identifié les principaux problèmes méthodologiques, sont abordées les méthodes classiques (essai contrôlé, randomisé et réalisé en double insu sur deux groupes parallèles, essai croisé, plan factoriel, essai réalisé avec plusieurs mesures répétées dans le temps, plan additionnel, plan de retrait aléatoire ou plan d'échappement précoce) et les méthodes moins usuelles (approches séquentielles, méta-analyses, méthode "N of 1" et autres méthodes d'aide à la décision ou de modélisation). Des recommandations sont ensuite proposées pour s'assurer que les résultats obtenus ne sont pas le fait du hasard et augmenter le niveau de preuve

Methodology for Small Clinical Trials

Small clinical trials are trials in which the number of patients does not enable the objective of the study to be appropriately met with the usual methodological rules. This situation is common in the case of rare diseases, in paediatrics, in certain cancer pathologies or when the number of patients exposed to the treatment needs to be limited. The principal methodological problems are initially identified, and the classical methods (controlled, randomised, double-blind trial using parallel groups, crossover trial, factorial design, trial performed with several measures repeated over time, add-on design, randomised withdrawal design or early-escape design) and more uncommon methods (sequential approaches, meta-analyses, the "N of 1" method and other methods that facilitate decision making or modelling) are then discussed. Subsequently, recommendations are made to ensure that the results obtained are not a matter of chance, and to increase the level of proof

Les maladies neuro-dégénératives

peer reviewe

Biosimilars: from Technical to Pharmacoeconomic Considerations

A biosimilar is a biological medicinal product claimed to be similar to a reference biological medicinal product. Its development plan includes studies comparing it with the reference product in order to confirm its similarity in terms of quality, preclinical safety, clinical efficacy, and clinical safety, including immunogenicity. Biosimilars differ from generics both in their molecular complexity and in the specific requirements that apply to them. Since patents on many biological medicinal products will expire within the next 5 years in major therapeutic areas such as oncology, rheumatology and gastroenterology and as those products are so costly to the French national health insurance system, the availability of biosimilars would have a considerable economic impact. The round table has issued a number of recommendations intended to ensure that the upcoming arrival of biosimilars on the market is a success, in which prescribing physicians would have a central role in informing and reassuring patients, an efficient monitoring of the patients treated with biologicals would be set up and time to market for biosimilars would be speeded up

Biosimilaires : de la technique au médicoéconomique

Le médicament biosimilaire (BS) correspond à un médicament biologique déclaré comme similaire à un médicament biologique de référence et dont le plan de développement inclut des études de comparaison par rapport à la référence, afin de confirmer la similarité du produit au niveau qualité, sécurité préclinique, et profil d’efficacité et de sécurité cliniques dont l’immunogénicité. Les biosimilaires (BS) sont différents des génériques, tant par leur complexité moléculaire que par leur réglementation. Ils représentent des enjeux économiques considérables avec l’expiration dans les 5 prochaines années des brevets de nombreux biomédicaments couvrant des aires thérapeutiques majeures comme la cancérologie, la rhumatologie ou la gastroentérologie, qui représentent des dépenses importantes pour l’Assurance maladie. La table ronde (TR) a émis des recommandations pour que l’arrivée des BS soit un succès, en s’appuyant sur le médecin prescripteur comme acteur de l’information et de la confiance, en mettant en place un suivi des patients traités par biomédicaments, et en accélérant l’accès au marché de leurs biosimilaires. Abréviations : voir en fin d’article

Des communistes en France

La problématique générale de l’implantation sert de point de départ et permet une réflexion sur le phénomène communiste. Pour comprendre la nature des mutations qui traversent le communisme français, un des modèles possibles parmi les communismes mondiaux, il faut établir des liens forts entre le milieu, les idéologies, les phénomènes culturels, les systèmes politiques, les individus, les impulsions nationales et internationales. Autant de composantes qu’il faut analyser dans leur globalité en dégageant les rapports entre les groupes sociaux dans des cadres précis, les projets politiques, les influences réciproques. Un ensemble de points forts apparaissent: les contraintes d’un héritage, les luttes plus englobantes, les effets des pratiques locales, le ter­ritoire social comme enjeu politique, les questions nouvelles posées par l’inscription nationale dans un cadre fortement internationalisé, le rôle de l’en­treprise, le groupe enseignant. Les valeurs communistes occupent une position variable et laissent la place pour d’autres orientations car le communisme ne fonctionne jamais en vase clos