Разработка лекарств и открытый доступ: подходы и перспективы

The development of a new medicine is a process that requires enormous time and tremendous financing. It takes 10-15 years from the discovery of an active compound to the launch of its production and the start of drug marketing with the total costs of the project reaching 1.8 billion US dollars. These large time and financial costs stem from repeated testing and elimination of a large percentage of compounds over the course of screening at each stage of preclinical and clinical trials. Many investors have lost interest in financing new drug discovery projects (or pharmaceutical start-up companies) due to the high risk and extensive time required to produce a return on investments. Since all the research data are considered confidential by pharmaceutical companies and thus never shared with scientific community, different scientific groups waste significant resources repeating the same costly experiments in drug discovery. In this article, we discuss new approaches to drug discovery involving open access to the research data and alternative financing that could significantly streamline the search for new cures for human diseases.Разработка нового лекарства – процесс, требующий колоссальных затрат времени и финансовых средств. От нахождения активных химических соединений до выхода препарата на рынок проходит 10-15 лет и расходуется порядка 1.8 миллиарда долларов. Такие сроки и суммы обусловлены большим процентом отсева химических соединений на каждой стадии доклинических и клинических испытаний. Многие инвесторы потеряли интерес к финансированию фармацевтических стартапов и проектов по разработке новых препаратов из-за высокого риска и продолжительного времени, необходимого для получения прибыли от инвестиций. Поскольку все результаты исследований принадлежат фармацевтическим компаниям, считаются конфиденциальными и поэтому недоступны для научного сообщества, научные коллективы тратят значительные ресурсы, повторяя одни и те же дорогостоящие эксперименты. В этом обзоре мы рассматриваем современные принципы организации работы по созданию новых лекарств – открытый доступ к результатам исследований и альтернативное финансирование. Применение этих принципов позволит значительно упростить и удешевить поиск новых лекарственных препаратов для лечения людей

Assotsiatsiya polimorfnykh markerov genov-kandidatov s diabeticheskoy nefropatiey u bol'nykh sakharnym diabetom 1 tipa

Цель: исследование полиморфных маркеров генов-кандидатов для изучения генетической предрасположенности к развитию ДН. Материалы и методы: Для анализа мы обследовали 2 группы больных СД типа 1 - с наличием (ДН+, п=42) и отсутствием ДН (ДН-, п=65). Анализ распределения аллелей и генотипов в этих группах показал, что полиморфные маркеры Т174М и М235Т гена AGT, А1166С гена AT2R1, A(-1903)G гена CMAI, С1167Тгена CAT, Ala(-9)VaI гена SOD2, Arg213Gly гена SOD3, Prol97Leu гена GPX1, Glnl92Arg гена PONI, Ala222Val гена MTHFR и полиморфный микросателлит в промоторной области гена ALR2 не ассоциированы с развитием ДН. Результаты: Результаты этого исследования подтверждают ранее полученные данные об отсутствии ассоциации с ДН полиморфных маркеров генов АСЕ, AGT и AT2R1. Приблизительно в этой же области хромосомы 3 (3q21-q25) находится ряд других генов: гены субъединицы ЬЗ Na/K-АТФазы, гликогена и переносчика глюкозы типа 2, однако в какой мере эти гены могут быть вовлечены в развитие ДН, в настоящее время не ясно. В наших исследованиях показано, что и в русской популяции в хромосомной области 3q21-q25 находится локус, предрасполагающий к развитию ДН у больных СД типа 1. Предполагаем, что некоторые гены, в том числе, возможно, один "главный" ген, могут интерферировать с метаболическими факторами риска и инициировать развитие ДН, тогда как другие гены модулируют ее профессию. Видимо, к последним относится и ген АСЕ. Таким образом, обнаружена значительная ассоциация с ДН двух полиморфных маркеров генов АСЕ (типа I/D) и NOS3 (ecNOS4a/4b), что свидетельствует в пользу гипотезы о роли ренин-ангиотензиновой системы и системы синтеза NO в развитии ДН