Tuotannonsuunnittelun ja -ohjauksen kehittäminen elektroniikan sopimusvalmistuksen yrityksessä

Elektroniikan sopimusvalmistuksen yritykset kohtaavat toiminnassaan monia haasteita johtuen esimerkiksi globaalista komponenttipulasta. Ongelmat voivat heijastua yritysten tuotannonsuunnittelu ja -ohjausjärjestelmään, joka on tärkeä prosessi yrityksen toiminnan kannalta. Tässä tutkimuksessa kartoitetaan suomalaisen elektroniikan sopimusvalmistuksen yrityksen tuotannonsuunnittelu ja -ohjausjärjestelmän eri vaiheiden ongelmia. Kirjallisuuskatsauksen kautta tutkimuksessa kartoitetaan, mitä on huomioitava kehitettäessä tuotannonsuunnittelu ja -ohjausjärjestelmää elektroniikan sopimusvalmistuksen toimintaympäristössä. Tutkimuksessa esitetään myös, kuinka tuotannonsuunnittelua ja -ohjausta tulisi kehittää kohdeyrityksessä. Tutkimus on suoritettu yksittäistapaustutkimuksena. Tutkimus on suoritettu monimenetelmätutkimuksena hyödyntäen sekä kvantitatiivista että kvalitatiivista aineistoa. Kvantitatiivinen aineisto perustuu syyskuun 2018 ja maaliskuun 2021 välille ajoittuvaan kohdeyrityksen toiminnanohjausjärjestelmästä kerättyihin hankinta- ja toimitustilastoihin. Kvantitatiivista aineistoa käytettiin tuotannonsuunnittelu ja -ohjausjärjestelmän suunnittelu- ja toimeenpanovaiheiden kehittämiseen. Tietojen avulla kehitettiin tilausten vahvistus- ja toimitustilastointiin liittyviä hankinnan mittareita. Kvalitatiivinen aineisto perustuu syyskuun 2020 ja tammikuun 2021 aikana suoritettuihin kahdeksaan puolistrukturoituun teemahaastatteluun. Kvalitatiivista aineistoa on kerätty myös havainnoinnilla tutkijan ollessa töissä kohdeyrityksessä ja yrityksen intranetin dokumenttien lukemisen kautta. Kvalitatiivista aineistoa hyödynnettiin selvitettäessä, mitä ongelmia kohdeyrityksen tuotannonsuunnittelu ja -ohjausjärjestelmässä on ja miten järjestelmää voitaisiin kehittää kohdeyrityksessä. Tutkimuksessa kohdeyrityksessä havaittiin ongelmia kaikilla tuotannonsuunnittelu ja -ohjausjärjestelmän kolmella tasolla. Suunnitteluvaiheessa asiakkaiden kanssa ei kommunikoida riittävästi, eikä ennustetietoja kysellä tarpeeksi. Lisäksi oston läpimenoajat ovat virheellisiä ja komponenttien toimitusajat vaikuttavat pitenevän entisestään. Aikatauluttamisvaiheessa toiminnanohjausjärjestelmä ei huomioi kapasiteettirajoituksia. Toimeenpanovaiheessa hankinnassa ei hyödynnetä ennustetietoja. Tuotannon keräilyvaihe tehdään myöhässä. Samoin hankintaa ja tuotantoa kuormittavat paljon toimittajien jatkuvasti muuttuvat tilausten toimituspäivät, mikä vaikeuttaa tilausten valmistus- ja toimituspäivien arviointia. Tuotannonsuunnittelu ja -ohjausjärjestelmän suunnitteluvaiheessa kohdeyrityksen on jatkossa lisättävä kommunikointia asiakkaidensa kanssa ja tiedusteltava asiakkailtaan ennusteita aiempaa enemmän. Kohdeyrityksen on myös parannettava toimittajien hallintaa ja sovittava tarvittavista varmuusvarastoista asiakkaidensa ja toimittajiensa kanssa. Oston läpimenoaikoja on korjattava aloittaen kriittisimmistä ja yleisimmistä hankintanimikkeistä, käyttäen tukena tutkimuksen kvalitatiivisesta aineistosta muodostettua raportointia. Aikatauluttamisvaiheessa on jatkossa pyrittävä huomioimaan kapasiteettirajoitukset, esimerkiksi päivittämällä toiminnanohjausjärjestelmään edistyneen suunnittelun apuohjelma. Toimeenpanovaiheessa tuotannon keräilyvaihetta on pyrittävä aikaistamaan. Valmistuspäivien arviointia tulee helpottaa korjaamalla järjestelmään valmistuksen läpimenoaikoja. Toimittajien yleisimpiin ongelmanimikkeisiin on puututtava tutkimukseen laaditun raportoinnin avulla ja ennustetietoja on otettava käyttöön hankinnan tueksi

Durvalumabi ei-pienisoluisen keuhkosyövän hoidossa kemosädehoidon jälkeen

Keuhkosyöpä on eniten kuolleisuutta aiheuttava syöpä Suomessa. Keuhkosyövän diagnostiikka on kehittynyt huomattavasti viimeisen kymmenen vuoden aikana, ja hoito pyritään kohdentamaan mahdollisimman tarkasti kasvaimen ominaisuuksien mukaan. Kehityksestä huolimatta keuhkosyövässä viiden vuoden ikävakioitu elossaolo-osuus on viime vuosina ollut vain 11–16 % sukupuolesta riippuen, joten uusia hoitovaihtoehtoja tarvitaan. Durvalumabi on PD-L1 vasta-aine, joka parantaa immuunijärjestelmän kykyä hyökätä syöpäsoluja vastaan ja hidastaa näin sairauden etenemistä. Durvalumabi on tarkoitettu paikallisesti edenneen, leikkaukseen soveltumattoman ei-pienisoluisen keuhkosyövän hoitoon aikuisille, joilla kasvaimet ilmentävät PD-L1-ligandia ≥ 1 %:ssa kasvainsoluista ja joiden sairaus ei ole edennyt kemosädehoidon jälkeen. Kun tauti ei ole vielä metastasoinut, on hoidon tavoitteena potilaan parantuminen. Näyttö durvalumabin vaikutuksista tässä käyttöaiheessa perustuu yhteen satunnaistettuun faasin III PACIFIC-tutkimukseen, jossa 713 potilasta sai durvalumabia tai lumetta kemosädehoidon jälkeen. Keskeisessä roolissa on myös kyseisen tutkimuksen PD-L1-positiivisten kasvainten alaryhmäanalyysi, johon myös durvalumabin käyttöaihe on rajattu. PACIFIC-tutkimuksen perusteella durvalumabi-hoito pidentää merkittävästi elossaoloaikaa potilailla, joiden kasvaimen PD-L1-pitoisuus ≥ 1 % (HR 0,53; 95 % LV 0,36–0,77). Vaikutusta elossaoloajan absoluuttiseen pituuteen ei vielä toistaiseksi tarkasti tiedetä seurannan tässä vaiheessa, eikä elossaoloajan mediaania ole saavutettu. Durvalumabi-hoito myös viivästyttää taudin etenemistä oleellisesti potilailla, joilla on PD-L1-positiivinen kasvain. Durvalumabi-ryhmässä elossaoloajan ennen taudin etenemistä mediaani oli 17,8 kk ja lumeryhmässä 5,6 kk (HR 0,46; 95 % LV 0,33–0,64). Durvalumabi-hoitoon liittyy myös vakavia haittoja, joista keskeisimmät huolenaiheet liittyvät mm. keuhkotulehduksiin. Asteen 3–4 hoitoon liittyviä haittavaikutuksia ilmeni durvalumabi-hoidossa enemmän (12,0 % vs. 4,7 %). Durvalumabi-hoitoon liittyi myös enemmän vakavia haittavaikutuksia (SAE) ja hoidon viivästymistä haittojen vuoksi. Yleisesti ottaen haittaprofiili viittaa siihen, että potilaan yleiskunnon ja suorituskyvyn tulisi olla kohtalaisen hyvä kemosädehoitoa ja immunoterapiaa yhdistettäessä. Durvalumabi-hoidon lääke- ja annostelukustannukset listahinnoin ovat yhteensä keskimäärin noin 87 000 euroa potilasta kohden. Potilaiden standardihoitona on seuranta, mikäli durvalumabia ei käytetä. Näin ollen durvalumabista aiheutuvat lisäkustannukset ovat käytännössä samat kuin lääke- ja annostelukustannukset. Suomessa durvalumabi-hoitoon soveltuvia potilaita on vuosittain arviolta noin 45. Tällöin durvalumabin budjettivaikutus on 3,9 miljoonaa euroa vuodessa, verrattuna tilanteeseen jossa durvalumabia ei käytetä kemosädehoidon lisäksi. Durvalumabi-hoito tulee todennäköisesti käyttöön asteittain ja budjettivaikutukset ovat alkuvaiheessa edellä mainittua vähäisemmät. Kokonaisuudessaan durvalumabi-hoidon tuoma lisähyöty on varsin merkittävä, ja näyttö siitä, että hoito hidastaa taudin etenemistä on selkeä. Hoito vaikuttaisi pidentävän merkittävästi myös elossaoloaikaa, mutta vaikutuksen tarkkaa suuruutta ei vielä tiedetä. Ilman myyntiluvanhaltijan ja sairaanhoitopiirien välisiä riskinjakosopimuksia durvalumabin lisäkustannus on kuitenkin huomattavan korkea. Myyntiluvanhaltija on ilmaissut halukkuutensa neuvotella hallitun käyttöönoton sopimuksista sairaaloiden kanssa. Näiden puitteissa ja näytön perusteella hoidon käyttöönotto vaikuttaa järkevältä

Apteekkien tilinpäätösanalyysi vuosilta 2011–2014

Tausta Fimean lakisääteisiin apteekkien valvonta- ja kehittämistehtäviin kuuluu varmistaa lääkkeiden maanlaajuinen saatavuus ja apteekkiverkoston kattavuus. Tämän tueksi Fimea on laatinut tähän mennessä neljä laajaa selvitystä apteekkien taloudellisen tilan kehittymisestä. Fimea laatii jatkossakin vuosittain apteekkien tilinpäätösanalyysin, jotta voidaan varmistaa lääkkeiden saatavuus, arvioida apteekkirahoitusta koskevien uudistusten tarpeellisuutta sekä jatkossa seurata niiden vaikutuksia. Tavoitteet Selvityksen tavoitteena oli tarkastella apteekkien talouden kehittymistä vuosina 2011–2014 sekä päivittää vuonna 2014 julkaistua edellistä tilinpäätösanalyysiä. Menetelmät Tilinpäätösanalyysi pohjautuu taloustietoihin, joita apteekkarit ovat lähettäneet Fimealle. Tilinpäätösanalyysissä ovat mukana ne yksityiset apteekit, jotka olivat toiminnassa koko tarkastelujakson ajan ja joilla oli täysi tilikausi vuosina 2011–2014. Aineisto analysoitiin kuvailevin menetelmin. Tilinpäätösanalyysi jakautuu neljään osaan. Ensimmäisessä osassa tarkastellaan apteekkien liikevaihtoon, myyntiin ja kannattavuuteen liittyviä asioita yleisesti. Toisessa osassa käydään lyhyesti läpi heikosti kannattavien apteekkien ominaispiirteet. Selvityksen kolmannessa osassa tarkastellaan vuoden 2014 tietojen pohjalta apteekkien yhteydessä toimivia yhtiöitä sekä näiden liikevaihtoa ja liikevoittoa. Viimeisessä osassa tarkastellaan apteekkien omavaraisuusastetta, suhteellista velkaantuneisuutta sekä maksuvalmiutta. Tulokset Apteekkien keskimääräinen liikevaihto kasvoi vuosina 2011–2014 vajaat 9 %. Vuonna 2014 lääkemyynti kasvoi noin 10 % vuoteen 2011 verrattuna. Vastaavasti apteekkien yleisten kauppatavaroiden myynti kasvoi keskimäärin vajaat 7 %. Samalla erityisesti suuret apteekit ovat voimakkaasti siirtäneet yleisten kauppatavaroiden myyntiä apteekkien yhteydessä toimivien yhtiöiden toiminnaksi. Vuonna 2014 apteekkien keskimääräinen liikevoitto ennen satunnaisia eriä oli noin 263 000 euroa, joka on vajaat 9 % enemmän kuin vuonna 2011. Suurin osa heikosti kannattavista apteekeista sijaitsi kaupungeissa. Puolella aineiston apteekeista omavaraisuusaste oli hyvä. Suhteellinen velkaantuneisuus oli hyvä kaikilla aineiston apteekeilla. Suurimmalla osalla aineiston apteekeista maksuvalmius oli hyvä tai tyydyttävä. Johtopäätökset Aineiston apteekkien toiminta oli vuonna 2014 liiketaloudellisesti erittäin kannattavaa, eikä toiminnan taloudelliseen tilanteeseen ole tullut mitään merkittäviä muutoksia vuoden 2013 tilanteeseen verrattuna.Tiivistelmä myös ruotsiksi ja englanniks

Apteekkien tilinpäätösanalyysi vuosilta 2009–2012

Tausta Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimean laissa säädettyihin tehtäviin kuuluu apteekkien toimilupamenettelyn ja valvonnan sekä kehittämistehtävien lisäksi lääkkeiden maanlaajuisen saatavuuden ja apteekkiverkoston kattavuuden varmistaminen. Osana näitä tehtäviä Fimea laati vuonna 2012 selvityksen lääketaksan ja apteekkimaksun uudistamisesta. Esitysten pohjalta laaditut lakimuutosluonnokset ovat olleet lausunnolla syksyllä 2013. Fimea laatii vuosittain apteekkien tilinpäätösanalyysin, jotta voidaan varmistaa lääkkeiden saatavuus, arvioida apteekkirahoitusta koskevien uudistusten tarpeellisuutta sekä jatkossa seurata niiden vaikutuksia. Tavoitteet Selvityksen tavoitteena oli tarkastella apteekkien talouden kehittymistä vuosina 2009–2012. Menetelmät Tilinpäätösanalyysi pohjautuu taloustietoihin, joita apteekkarit ovat lähettäneet Fimealle. Tilinpäätösanalyysissä ovat mukana ne yksityiset apteekit, jotka olivat toiminnassa koko tarkastelujakson ajan ja joilla oli täysi tilikausi vuosina 2009–2012. Aineisto analysoitiin kuvailevin menetelmin. Tilinpäätösanalyysi jakautuu neljään osaan. Ensimmäisessä osassa tarkastellaan apteekkien liikevaihtoon, myyntiin, apteekkitoimintaan liittyviin kuluihin ja kannattavuuteen liittyviä asioita yleisesti. Toisessa osassa pyritään tunnistamaan ja tarkastelemaan mahdollisesti heikosti kannattavia apteekkeja. Selvityksen kolmannessa osassa tarkastellaan vuoden 2012 tietojen pohjalta apteekkien yhteydessä toimivia yhtiöitä sekä näiden liikevaihtoa ja liikevoittoa. Selvityksen viimeisessä osassa tarkastellaan apteekkien omavaraisuusastetta, suhteellista velkaantuneisuutta sekä maksuvalmiutta. Tulokset Apteekkien keskimääräinen liikevaihto kasvoi vuosina 2009–2012 reilut 4 %. Vuonna 2012 lääkemyynti kasvoi noin 5 % vuoteen 2009 verrattuna. Vastaavasti apteekkien yleisten kauppatavaroiden myynti kasvoi keskimäärin noin 4 %. Samalla erityisesti suuret apteekit ovat siirtäneet voimakkaasti yleisten kauppatavaroiden myyntiä apteekkien yhteydessä toimivien yhtiöiden toiminnaksi. Vuonna 2012 apteekkien keskimääräinen liikevoitto ennen satunnaisia eriä oli noin 249 000 euroa, joka oli 3 % enemmän kuin vuonna 2011. Suurin osa heikosti kannattavista apteekeista sijaitsi kaupungeissa. Reilulla puolella aineiston apteekeista omavaraisuusaste oli hyvä. Suhteellinen velkaantuneisuus oli hyvä kaikilla aineiston apteekeilla. Suurimmalla osalla aineiston apteekeista maksuvalmius oli hyvä tai tyydyttävä. Johtopäätökset Pääsääntöisesti aineiston apteekkien toiminta oli vuonna 2012 liiketaloudellisesti erittäin kannattavaa. Merkittävä osa yleisten kauppatavaroiden myynnistä hoidetaan apteekkien yhteydessä toimivien yhtiöiden kautta. Yhtiötoiminnalla on näin huomattava vaikutus apteekkien todelliseen kannattavuuteen. Vuosia jatkunut keskustelu apteekkien heikosta kannattavuudesta ei selvityksen perusteella näyttäisi olevan enää ajankohtaista. Apteekkien väliset erot liiketoiminnan kannattavuudessa näyttävät edelleen kasvavan. Tärkeämpää olisikin pohtia erityisesti suurten apteekkien liikevoiton kohtuullisuutta suhteessa toiminnan todellisiin riskeihin ja kehittää erilaisia kohdennettuja uudistuksia nykyisen apteekkijärjestelmän puitteissa.2., korjattu painos Tiivistelmä myös ruotsiksi ja englanniks

Apteekkien tilinpäätösanalyysi vuosilta 2010–2013

Tiivistelmä myös ruotsiksi ja englanniksiTiivistelmä myös ruotsiksi ja englanniks

Atetsolitsumabi yhdessä nab-paklitakselin kanssa kolmoisnegatiivisen rintasyövän hoidossa

Atetsolitsumabi on PD-L1-estäjien ryhmään kuuluva syöpälääke. Yhdessä nab-paklitakselin kanssa (atetso+nP) se on tarkoitettu aikuispotilaiden leikkaushoitoon soveltumattoman paikallisesti edenneen tai metastasoituneen kolmoisnegatiivisen rintasyövän hoitoon, kun potilaan kasvainten PD-L1-ilmentymä on ≥ 1 %, eikä potilas ole aiemmin saanut solunsalpaajahoitoa metastasoituneeseen tautiin. Tässä arvioinnissa atetso+nP-hoitoa verrataan ensisijaisesti taksaani-pohjaiseen (paklitakseli tai dosetakseli) hoitoon. Näyttö atetso+nP-hoidon tehosta ja turvallisuudesta tässä käyttöaiheessa perustuu yhteen faasin III päätutkimukseen (IMpassion130). IMpassion130-tutkimuksessa potilaat satunnaistettiin saamaan nabpaklitakselia yhdessä atetsolitsumabin (atetso+nP) tai lumeen (lume+nP) kanssa. Tutkimukseen otettiin mukaan yhteensä 902 potilasta. Tässä arvioinnissa raportoidaan hoitotulokset potilasjoukosta, joiden kasvain ilmentää PD-L1 ≥ 1 %. Näitä potilaita, jotka vastaavat myyntiluvan mukaista käyttöaihetta, oli 41 % (n = 369) IMpassion130-tutkimuksen potilaista IMPassion130-tutkimuksesta on raportoitu tuloksia noin 18 kuukauden seurannasta, jolloin 51 % (94/185) atetso+nP- ja 60 % (110/184) lume+nP -ryhmän potilaista oli kuollut. Atetso+nP-hoitoa saaneet potilaat elivät keskimäärin 7 kuukautta pidempään kuin lume+nP-hoitoa saaneet (OS: 25,0 kk vs. 18,0 kk, HR (95 % LV) = 0,71 (0,54 - 0,93)). Lisäksi havaittiin suotuisa vaikutus elinaikaan ennen taudin etenemistä (PFS: 7,5 kk vs. 5,3 kk, HR (95 % LV) = 0,63 (0,50 - 0,80)) ja hoitovasteeseen (ORR: 58,9% vs. 42,6%), erityisesti täydellisten hoitovasteiden (CR: 10,3% vs. 1,1%) osalta. IMpassion130-tutkimuksen perusteella atetsolitsumabin lisääminen nab-paklitakseli-hoitoon lisää jonkin verran vaikeiden ja henkeä uhkaavien (aste 3 - 4) sekä vakavien ja hoidon keskeyttämiseen johtaneiden haittatapahtumien ilmaantumista, kuten perifeerisen neuropatian sekä immuunivälitteisten haittojen, erityisesti hypotyreoosin ilmaantumista. Atetso+nP-hoitoa ei ole verrattu satunnaistetussa tutkimuksessa tavanomaiseen taksaani- tai antrasykliinihoitoon, jotka ovat hoitosuosituksen mukaisia nykyhoitoja. Fimean näkemyksen mukaan on kohtuullista olettaa, että tässä käyttöaiheessa nab-paklitakselilla on samankaltainen kliininen vaikuttavuus kuin esimerkiksi paklitakselilla. Atetso+nP-hoito on huomattavasti kalliimpaa kuin taksaani- tai antrasykliinipohjainen hoito. Atetso+nP-hoidosta aiheutuu noin 100 000 € lisäkustannus yhtä potilasta kohden. Lisäkustannukset muodostuvat lähes kokonaan lääkekustannuksista, joiden arvioinnissa ei ole huomioitu mahdollisia sairaala-alennuksia. Fimean arvion mukaan atetso+nP-hoidon inkrementaalinen kustannusvaikuttavuussuhde (ICER) paklitakselihoitoon verrattuna on noin 189 000 €/laatupainotettu lisäelinvuosi (QALY). Myyntiluvan haltijan arvion mukaan ICER on 105 000 €/QALY. Ero arvioissa johtuu siitä, että myyntiluvan haltijan on verkostometa-analyysin perustuen olettanut nab-paklitakseli-hoidon ja tavanomaisen paklitakseli-hoidon välillä olevan huomattava ero elinaikahyödyssä. Fimea sen sijaan on olettanut nab-paklitakselin ja paklitakselin hyödyt yhdenmukaiseksi. Myyntiluvan haltijan ja Fimean kustannusvaikuttavuusanalyysien perusteella atetso+nP-hoidon käyttö ei ole perusteltua ilman merkittävän suurta alennusta atetsolitsumabin hinnasta. Fimean kustannusvaikuttavuusarvion perusteella jopa 40 - 60 % tai 75 - 90 % alennus atetsolitsumabin hinnasta olisi perusteltu, jos kustannusvaikuttavuuden kynnysarvona käytettäisiin 100 000 €/QALY tai 50 000 €/QALY. Suomessa voisi myyntiluvan haltijan mukaan olla noin 40 ja Fimean arvion mukaan noin 70 atetso+nP-hoitoon soveltuvaa potilasta vuosittain. Arvioihin liittyy huomattavaa epävarmuutta. Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimean lakisääteisiin tehtäviin kuuluu lääkkeiden hoidollisen ja taloudellisen arvon arviointien tuottaminen ja kokoaminen. Arvioinnissa esitetyt tulokset ja näkökulmat eivät korvaa yksittäisen potilaan hoitopäätösten kohdalla terveydenhuollon ammattilaisen tekemää arviota, jossa otetaan tarkemmin huomioon potilaan yksilöllinen tilanne, esimerkiksi muut sairaudet

Zolgensma-hoito (onasemnogeeniabeparvoveekki) SMA-taudin hoidossa : Uusien sairaalalääkkeiden arviointi

Spinaalinen lihasatrofia (SMA) on harvinainen perinnöllinen neuromuskulaarinen sairaus. SMA-tauti johtaa lihasten rappeutumiseen ja lihasheikkouteen, mikä estää motoristen toimintojen kehittymisen ja ylläpitämisen. Tyypin 1 SMA-potilaiden ennuste on huono. Luonnollisen taudinkulun havaintoaineistoista tiedetään, että taudin oireet alkavat alle 6 kk ikäisinä, potilaat eivät saavuta kykyä istua ja menehtyvät alle 2 vuotiaina. Ennen vuotta 2017 tyypin 1 SMA-potilaiden hoito oli lähinnä oireenmukaista tukihoitoa, mutta viime vuosina tyyppien 1 ja 2 SMA-potilaita on Suomessa hoidettu nusinerseenilla. Zolgensma on geenihoito, jonka tarkoituksena on luoda ’survival motor neuron’ (SMN) -geenin toimiva kopio sairauden perussyyn hoitamiseksi. Käyttöaiheensa mukaisesti Zolgensma on tarkoitettu: • 5q spinaalista lihasatrofiaa (SMA) sairastavien potilaiden hoitoon, joilla on SMN1-geenin bialleelinen mutaatio ja tyypin 1 SMA:n kliininen diagnoosi, tai • 5q spinaalista lihasatrofiaa (SMA) sairastavien potilaiden hoitoon, joilla on SMN1-geenin bialleelinen mutaatio ja enintään 3 SMN2-geenin kopiota. Tutkimusnäyttöä Zolgensman tehosta on toistaiseksi lähinnä vain oireisilta kahden SMN2-geenikopion potilailta tyypin 1 SMA-tautia koskien. Zolgensma-tutkimukset tyypin 1 SMA-potilailla ovat olleet yksihaaraisia, eikä niissä ole ollut mukana vertailuhoitoa. Verrattuna taudin luonnolliseen kulkuun, Zolgensma-hoito vaikuttaa pidentävän potilaiden elossaoloaikaa sekä johtavan parantuneeseen motoriseen toimintakykyyn. Valmistuneissa tutkimuksissa (CL-101: N=15 ja CL-303: N=22) Zolgensma-hoitoa saaneista yli kaksi kolmasosaa oli saavuttanut kyvyn istua tuetta vähintään 30 sekunnin ajan. Lisäksi yhteensä kolme potilasta oli saavuttanut kyvyn kävellä. Myös motorisen toimintakyvyn CHOP-INTEND-pisteissä havaittiin parannusta lähes kaikilla Zolgensma-hoitoa saaneilla potilailla. Näissä tutkimuksissa seuranta-ajat olivat 24 ja 18 kuukautta. Myyntiluvan mukainen käyttöaihe kattaa myös potilaat, joilla on kolme SMN2-geenin kopiota. Tutkimusnäytön puute kahden tai kolmen SMN2-geenikopion oireettomista potilaista on ilmeinen. Oireettomia potilaita koskien on meneillään tutkimus, joka kuitenkin on siinä määrin keskeneräinen, ettei tuloksia voi verrata esimerkiksi nusinerseenin hoitotuloksiin. Jo diagnosoitujen tyyppien 2 tai 3 SMA-potilaiden osalta kliinistä tutkimusnäyttöä ei ole, eikä tällaista tutkimustakaan tiettävästi ole meneillään. Edellisten rajoitteiden ohella Zolgensman hoidollisia vaikutuksia ei ole tutkittu potilailla, jotka ovat jo saaneet nusinerseenia. Zolgensma-hoidon teho on oletettavasti sitä parempi mitä aiemmin se voidaan antaa. Mahdollisimman varhainen aloitus todennäköisesti tarkoittaa hoidon antamista geenitestin perusteella ilman kliinisten oireiden ilmaantumista tai toteamista. Tämän tyyppisen hoitoprotokollan toteuttaminen edellyttäisi vastasyntyneiden seulontaa, mitä ei tällä hetkellä systemaattisesti Suomessa tehdä. Zolgensma-hoito on kallista: pelkkä lääke listahinnoin maksaa 1 945 000 €/ potilas ja tämä kustannus ajoittuu kokonaan heti hoidon alkuun. Myyntiluvan haltija toimitti Fimealle mallin, jossa verrataan Zolgensman, nusinerseenin ja pelkän tukihoidon kustannuksia ja hoitovaikutuksia kuvitteellisessa tyypin 1 SMA-potilaiden kohortissa. Tyypin 1 SMA-potilaiden osalta Zolgensma-hoidon kustannusvaikuttavuus riippuu ensisijaisesti sen sekä vertailuhoidon (nusinerseeni) hinnoista. Listahinnoin laaditussa myyntiluvan haltijan perusmallissa inkrementaalisen kustannusvaikuttavuuden (ICER) arvoksi saatiin noin 30 000 €/QALY verrattuna nusinerseeni-hoitoon ja noin 220 000 €/QALY verrattuna pelkkään tukihoitoon. Oireettomille potilaille tai diagnosoiduille SMA tyyppien 2 ja 3 potilaille ei esitetä varsinaista kustannusvaikuttavuusmallinnusta, sillä kustannusvaikuttavuuden arviointi näissä potilasryhmissä ei tällä hetkellä ole mahdollista tietopuutteista johtuen