Place de l'hydroxyurée dans la prise en charge de la drépanocytose (au sujet de la revue de la littérature et d'une enquête chez les patients drépanocytaires du CHU de Rennes)

Abstract

La drépanocytose est la maladie génétique la plus répandue en France et dans le monde. Cette hémoglobinopathie entraîne une vaso-occlusion atteignant de multiples organes et provoquant des crises douloureuses, nécessitant des hospitalisations à répétition. Lors des premiers essais cliniques, l'hydroxyurée était utilisée comme inducteur de l'hémoglobine fœtale afin de réduire la polymérisation de l'hémoglobine S. Des travaux récents nous ont depuis démontré que son mécanisme d'action est bien plus complexe et qu'elle agit sur l'ensemble de la physiopathologie de la drépanocytose. La revue de la littérature nous révèle que son efficacité est maintenant bien établie ainsi que son utilisation même chez les jeunes enfants. L'étude réalisée au CHU de Rennes montre que l'hydroxyurée a globalement amélioré la qualité de vie des patients drépanocytaires. Pourtant, elle reste sous-utilisée notamment en raison de craintes sur sa potentielle toxicité à long terme.Sickle cell disease is the most common genetic disease in France and worldwide. This hemoglobinopathy leads to a vaso-occlusion attaining multiple organs and causing painful crisis requiring hospitalization repeatedly. In the first clinical trial, hydroxyurea was used as an inducer of fetal hemoglobin to reduce the polymerization of hemoglobin S. Recent works have since demonstrated that its mechanism of action is much more complex and it acts for the most part of the physiopathology of sickle cell disease. The literature review reveals that its efficiency is now well established and it is safe even for young children. The study done at the University Hospital Center of Rennes shows that hydroxyurea has globally improved the life quality of patients with sickle cell disease. Yet it remains underutilized especially due to fears about its potential long term toxicity.RENNES1-BU Santé (352382103) / SudocLYON1-BU Santé (693882101) / SudocSudocFranceF