Isatuksimabi yhdessä pomalidomidin ja deksametasonin kanssa uusiutuneen multippelin myelooman hoidossa

Isatuksimabi on monoklonaalinen vasta-aine, joka on kehitetty kiinnittymään CD38-proteiiniin. Se on tarkoitettu yhdessä pomalidomidin ja deksametasonin (IsaPd) kanssa sellaisten relapsoitunutta ja refraktorista multippelia myeloomaa sairastavien potilaiden hoitoon, jotka ovat saaneet vähintään kahta aiempaa hoitoa sisältäen lenalidomidia ja proteasomin estäjää. Tässä arvioinnissa IsaPd-yhdistelmähoitoa verrataan pomalidomidia ja deksametasonia (Pd) sisältävään hoitoon ja elotutsumabia, pomalidomidia ja deksametasonia (EPd) sisältävään hoitoon. Tutkimusnäyttö IsaPd-yhdistelmähoidon vaikutuksista relapsoituneen tai refraktorisen taudin hoidossa potilailla, jotka ovat saaneet vähintään kahta aiempaa hoitoa, perustuu pääasiassa yhteen satunnaistettuun, avoimeen faasi III tutkimukseen (ICARIA-MM). ICARIA-MM-tutkimuksessa potilaat satunnaistettiin (1:1) saamaan IsaPd- tai Pd-hoitoa. Tutkimukseen otettiin mukaan 307 potilasta. ICARIA-MM-tutkimuksesta on raportoitu tuloksia noin 11,6 kuukauden seuranta-ajalta. IsaPd-hoitoa saaneiden potilaiden elinaika ennen taudin etenemistä (PFS) oli noin 5 kuukautta pidempi kuin Pd-hoitoa saaneiden (HR 0,6; 95 % LV 0,44–0,81). Elinaikaa (OS) koskevien tulosten osalta tutkimuksen seuranta on vielä kesken. 12 kuukauden kohdalla elossa oli IsaPd-ryhmässä 111 potilasta (72 %) ja Pd-ryhmässä 97 potilasta (63 %). IsaPd-hoidolla osoitettiin olevan suotuisa vaikutus hoitovasteeseen erityisesti erittäin hyvän osittainen vasteen (VGPR) osalta. IsaPd-hoitoa ei ole verrattu satunnaistetussa tutkimuksessa EPd-hoitoon. Epäsuoraan vertailuun perustuvat arviot hoidon vaikutuksista ovat epätarkkoja, eikä niiden perusteella voida tehdä johtopäätöksiä IsaPd- ja EPd-hoidon suhteellisesta vaikuttavuudesta. Isatuksimabin yleisin haittavaikutus on infuusioon liittyvä reaktio, jota ilmeni ICARIA-MM-tutkimuksessa 38 % potilaista. ICARIA-MM-tutkimuksen perusteella isatuksimabin lisääminen Pd-hoitoon lisää jonkin verran vaikeiden ja henkeä uhkaavien (3-4 asteen) sekä vakavien haittatapahtumien ilmaantumista. IsaPd-hoidon inkrementaalinen kustannusvaikuttavuussuhde Pd-hoitoon verrattuna on 287 000 €/QALY myyntiluvan mukaisessa populaatiossa. IsaPd-hoidosta aiheutuu noin 170 000 € lisäkustannus yhtä potilasta kohden verrattuna Pd-hoitoon. Lisäkustannukset muodostuvat lähes kokonaan lääkekustannuksista, joiden arvioinnissa ei ole huomioitu mahdollisia sairaala-alennuksia. Kustannusvaikuttavuusanalyysin perusteella IsaPd-hoidon käyttö ei ole perusteltua ilman merkittävän suuria alennuksia isatuksimabin hinnasta. Kustannusvaikuttavuusarvion mukaan jopa 60-80 % tai 80-100 % alennus olisi perusteltu, jos kustannusvaikuttavuuden kynnysarvona käytettäisiin 100 000 €/QALY tai 50 000 €/QALY. Tarvittavan alennuksen suuruus riippuu pomalidomidin mahdollisesta alennuksesta, joka on määritelty ehdollisen korvattavuuden taloudellisessa sopimuksessa. Suomessa voisi myyntiluvan haltijan mukaan olla noin 85 potilasta, jotka soveltuisivat saamaan IsaPd-hoitoa vuosittain. Arvioon liittyy kuitenkin huomattavaa epävarmuutta

Belantamabi-mafodotiini uusiutuneen multippelin myelooman hoidossa : Uusien sairaalalääkkeiden arviointi

Belantamabi-mafodotiini on vasta-aine-lääke-konjugaatti, jossa B-solujen maturaatioantigeenille spesifinen monoklonaalinen vasta-aine on konjugoitu sytotoksiseen aineeseen. Belantamabi-mafodotiini on tarkoitettu käytettäväksi monoterapiana multippelin myelooman hoitoon aikuispotilaille, jotka ovat saaneet aiemmin vähintään neljää hoitomuotoa ja joiden sairaus on hoitoresistentti ainakin yhdelle proteasomin estäjälle, immunomodulaattorille ja anti-CD38-vasta-aineelle, ja joiden sairaus on edennyt edellisen hoidon aikana. Belantamabi-mafodotiinin tehoa ja turvallisuutta on tutkittu pääosin yhdessä avoimessa, faasin II tutkimuksessa (DREAMM-2). DREAMM-2-tutkimuksessa potilaat satunnaistettiin (1:1) saamaan belantamabi-mafodotiinia kahdella eri annoksella (2,5 mg/kg tai 3,4 mg/kg). Tutkimukseen otettiin mukaan 196 potilasta. Tutkimuksen perusteella 2,5 mg/kg annos määriteltiin suositusannokseksi yleisen hyötyjen ja riskien kokonaisarvioinnin perusteella. Tutkimustiedon perusteella ei ole mahdollista verratta belantamabi-mafodotiini-hoidon suhteellista vaikuttavuutta muihin mahdollisiin hoitovaihtoehtoihin. DREAMM-2-tutkimuksen päivitetyssä analyysissä on raportoitu tuloksia noin 13 kuukauden seuranta-ajalta. Kokonaisvasteosuus oli 32 % (97,5 % LV: 22-44) annosryhmässä 2,5 mg/kg. Vastaavasti mediaani elossaoloaika ennen taudin etenemistä (PFS) oli 2,8 kuukautta ja estimoitu elossaoloajan (OS) mediaani oli 13,7 kuukautta kyseisessä annosryhmässä. DREAMM-2-tutkimuksessa belantamabi-mafodotiini-hoidon yleisin haittatapahtuma oli keratopatia, jota ilmeni 71 %:lla 2,5 mg/kg annosta saaneista potilaista. Hoitoon liittyviä vaikeita tai henkeä uhkaavia (aste 3–4) haittatapahtumia esiintyi 57 %:lla potilaista samassa annosryhmässä. Suomessa voisi myyntiluvan haltijan arvion mukaan olla vuosittain noin 10–20 potilasta, jotka saisivat belantamabi-mafodotiini-hoitoa. Fimean arviointiryhmän näkemyksen mukaan arvio on oikeaa suuruusluokkaa. Belantamabi-mafodotiini-hoidon aiheuttamat lisäkustannukset korkeintaan 80 kg painavalle potilaalle olisivat tukkuhinnoin keskimäärin noin 63 000 € yhtä potilasta kohden. Hoidon kustannus muodostuu pääosin belantamabi-mafodotiinin lääkekustannuksesta, jonka arvioinnissa ei ole huomioitu mahdollisia sairaala-alennuksia. Arvion perusteella potilasmäärä huomioiden belantamabi-mafodotiini-hoidosta tulisi noin 0,6–1,3 miljoonan euron vuosittaiset lisäkustannukset. Budjettivaikutusten arvioon liittyy epävarmuutta potilaiden painon sekä hoidon todellisen keston suhteen

Sasitutsumabigovitekaani edenneen kolmoisnegatiivisen rintasyövän hoidossa

Sasitutsumabigovitekaani on Trop-2:een kohdennettu vasta-ainekonjugoitu solunsalpaaja. Se on tarkoitettu käytettäväksi monoterapiana leikkaukseen soveltumattoman tai metastasoituneen kolmoisnegatiivisen rintasyövän hoitoon aikuispotilaille, jotka ovat saaneet kahta tai useampaa aikaisempaa systeemistä hoitoa, joista vähintään yksi on annettu pitkälle edenneen taudin hoitoon. Tutkimusnäyttö sasitutsumabigovitekaanin tehosta ja turvallisuudesta perustuu pääosin faasin 3 satunnaistettuun ja avoimeen monikeskustutkimukseen (ASCENT), jossa sasitutsumabigovitekaania verrattiin hoitavan lääkärin valitsemiin kemoterapioihin (eribuliini, kapesitabiini, gemsitabiini tai vinorelbiini). ASCENT-tutkimuksessa PFS-ajan mediaani oli sasitutsumabigovitekaanihaarassa 3,9 kuukautta pidempi kuin vertailuhoitohaarassa potilailla, joilla ei ole aivoetäpesäkkeitä (5,6 kk vs. 1,7 kk; HR: 0,41). Kokonaiselossaoloajan (OS) mediaani oli samassa potilaspopulaatiossa sasitutsumabigovitekaania saaneilla 5,4 kuukautta pidempi kuin vertailuhoitohaarassa (12,1 kk vs. 6,7 kk; HR: 0,48). Myös muiden toissijaisten lopputulosmuuttujien osalta havaittiin suotuisa vaikutus. Tulokset terveyteen liittyvästä elämänlaadusta olivat pääosin samankaltaisia hoitohaarojen välillä ja terveyteen liittyvä elämänlaatu pysyi samalla tasolla kummassakin haarassa tutkimuksen lähtötilanteeseen verrattuna. Avoin tutkimusasetelma saattaa vaikuttaa tulosten tulkintaan, eikä tuloksista voida näin ollen tehdä luotettavia johtopäätöksiä. Lähes kaikilla ASCENT-tutkimuksen turvallisuuspopulaation potilaista havaittiin vähintään yksi haittatapahtuma. Minkä tahansa asteisia hoitoon liittyviä haittatapahtumia ja ≥ 3. asteen haittatapahtumia havaittiin sasitutsumabigovitekaanihaarassa enemmän kuin vertailuhoitohaarassa. Myyntiluvan haltijan perusanalyysissä sasitutsumabigovitekaanin inkrementaalinen kustannusvaikuttavuussuhde nykyhoitoon verrattuna on 144 000 €/QALY. Mallinnuksen perusteella sasitutsumabigovitekaanihoidolla saavutettaisiin 0,7 vuotta ja 0,5 laatupainotettua elinvuotta enemmän kuin vertailuhoidolla. Suurin epävarmuus analyysissä liittyy OS-tulosten ekstrapolaatiojakauman valintaan. Fimean näkemyksen mukaan oikea suuruusluokka on todennäköisesti välillä 144 000–220 000 €/QALY. Myyntiluvan haltijan arvion mukaan vuosittain 62 potilasta soveltuisi saamaan sasitutsumabigovitekaania. Fimean kliinisten asiantuntijoiden arvio soveltuvista potilaista on hieman tätä suurempi, noin 70–80 potilasta. Fimean arvion mukaan sasitutsumabigovitekaanin potilaskohtaiset lääke- ja annostelukustannukset ovat 72 000 €, kun hoidon kesto on 28 viikkoa. Vastaavasti vertailuhoidon potilaskohtaiset kustannukset ovat noin 2 600 €, kun hoidon kesto on 10 viikkoa. Fimean arvio sasitutsumabigovitekaanin budjettivaikutuksesta 70–80 potilaalle on 4,9–5,6 miljoonaa euroa, jota voidaan pitää budjettivaikutuksen maksimiarviona

Luspatersepti myelodysplastiseen oireyhtymään liittyvän transfuusioriippuvaisen anemian hoidossa : Uusien sairaalalääkkeiden arviointi

Luspatersepti on uusi lääkeaine punasolusiirroista riippuvaisen anemian hoidossa aikuispotilaille, joilla on erittäin matalan, matalan ja keskisuuren riskin myelodysplastinen oireyhtymä (MDS) ja rengassideroblasteja ja joiden vaste erytropoietiinihoidolle on ollut epätyydyttävä tai joille se ei sovi. Nykyhoitokäytäntö tällaisille potilaille on punasolusiirrot ja tarvittaessa rautakelaatiohoito. Luspaterseptiä annostellaan kolmen viikon välein ihon alle. Luspaterseptin teho lumeeseen verrattuna on osoitettu satunnaistetussa, kaksoissokkoutetussa, lumekontrolloidussa faasin III tutkimuksessa (MEDALIST). MEDALIST-tutkimuksessa ensisijaisen päätetapahtuman eli transfuusioriippumattomuuden ≥ 8 viikoksi saavutti luspaterseptiryhmässä 38 % potilaista ja lumeryhmässä 13 % potilaista. Lisäksi hemoglobiinitaso nousi luspaterseptiä saaneilla enemmän verrattuna lumeryhmään. Elossaoloaikaa (OS) koskevien tulosten osalta seuranta on vielä kesken. Päivitetyssä analyysissä (seuranta-aika 21 kk) elossa oli luspaterseptiä saaneista potilaista 86 % ja lumetta saaneista 82 %. MEDALIST-tutkimuksessa luspatersepti-ryhmässä ei havaittu enemmän kuolemaan johtaneita eikä vakavia tai henkeä uhkaavia haittatapahtumia (3–4 aste) lumeryhmään verrattuna. Myyntiluvan haltijan kustannusvaikuttavuusanalyysin mukaan luspaterseptin inkrementaalinen kustannusvaikuttavuussuhde (ICER) on noin 92 300 €/QALY verrattuna nykyhoitokäytäntöön. Kustannusvaikuttavuusanalyysiin liittyy Fimean arviointiryhmän mukaan huomattavaa epävarmuutta liittyen mallin rakenteeseen sekä parametrivalintoihin. Ongelmat näissä johtavat siihen, että myyntiluvan haltijan esittämä tulos ICER:stä on todennäköisesti aliarvio. Myyntiluvan haltijan mukaan Suomessa on noin 30 potilasta, jotka voisivat saada vuosittain luspatersepti-hoitoa tässä käyttöaiheessa. Fimean arviointiryhmän mukaan määrä on hieman vähemmän, noin 20-25 potilasta vuosittain. Fimean arviointiryhmän tekemän budjettivaikutuslaskelman perusteella luspatersepti-hoidon lisäkustannukset nykyhoitokäytäntöön verrattuna ovat noin 108 700 € yhtä potilasta kohden vuosittain. Tästä muodostuisi yhteensä noin 2,2-2,7 miljoonan euron lisäkustannukset vuosittain. Budjettivaikutusten arviointiin liittyy kuitenkin jonkin verran epävarmuutta liittyen potilasmääräarvioon sekä arvioon transfuusioiden määrästä

Karfiltsomibin, deksametasonin ja daratumumabin yhdistelmähoito uusiutuneen multippelin myelooman hoidossa : Uusien sairaalalääkkeiden arviointi

Karfiltsomibin, deksametasonin ja daratumumabin (KdD) yhdistelmähoito on tarkoitettu multippelin myelooman hoitoon aikuispotilaille, jotka ovat saaneet aikaisemmin vähintään yhtä hoitoa. KdD yhdistelmähoidon vaikutuksia on tutkittu pääosin yhdessä avoimessa ja satunnaistetussa faasin III tutkimuksessa CANDOR. Tutkimuksessa 466 potilasta satunnaistettiin (2:1) saamaan KdD-hoitoa tai karfiltsomibin ja deksametasonin yhdistelmähoitoa (Kd). CANDOR-tutkimuksessa KdD-hoidolla osoitettiin olevan suotuisa vaikutus elossaoloaikaan ennen taudin etenemistä (PFS). Tulokset ovat kuitenkin keskeneräiset, eikä PFS-mediaania ole saavutettu KdD ryhmässä. Päivitetyssä analyysissä, arvio PFS-mediaaniajasta oli KdDryhmässä 13,4 kuukautta pidempi verrattuna Kd-ryhmään (28,6 kk vs. 15,2 kk; HR: 0,59; 95 % LV: 0,45–0,78). Myös kokonaiselossaoloaikaa (OS) koskevat tulokset ovat vielä keskeneräiset. Kummassakin ryhmässä alle puolet potilaista oli kuollut, eikä kokonaiselossaoloajassa ollut eroja ryhmien välillä. Tämän arvioinnin perusteella suurin osa turvallisuuteen liittyvistä tuloksista on yhteneväisiä karfiltsomibi-hoidosta aiemmin ilmenneiden haittatapahtumien kanssa. KdD-ryhmässä havaittiin enemmän minkä tahansa asteisia haittatapahtumia, vähintään 3. asteen haittatapahtumia, vakavia haittatapahtumia sekä kuolemaan johtaneita haittatapahtumia verrattuna Kd-ryhmään. Näihin tuloksiin voi osittain vaikuttaa pidempi hoidon kesto KdDryhmässä (mediaaniaika 79,3 viikkoa vs. 40,3 viikkoa). Myyntiluvan haltijan kustannusvaikuttavuusanalyysin perusteella KdD-hoidon ICER verrattuna Kd-hoitoon on noin 166 000 €/QALY. Tulosten kannalta merkittävää epävarmuutta toi elossaoloajan mallinnus, jossa oli käytetty tietoja aiemmasta karfiltsomibin vaikutuksia kuvaavasta tutkimuksesta sekä yhdysvaltalaisesta rekisteriaineistosta. Fimea toteutti oman perusanalyysin myyntiluvan haltijan toimittaman kustannusvaikuttavuusmallin perusteella siten, että kokonaiselossaoloaikaan liittyvät ekstrapolaatiot johdettiin suoraan CANDORtutkimuksen tuloksista. Fimean perusananalyysin (KdD vs. Kd) ICER 303 000 €/QALY, poikkeaa huomattavasti myyntiluvan haltijan esittämästä tuloksesta. Fimean arviointiryhmän mukaan myyntiluvan haltijan tai Fimean analyysin tuloksia ei voida pitää täysin luotettavina, ohtuen ekstrapolaatioihin liittyvästä suuresta epävarmuudesta. Fimean arvion mukaan KdD-hoitoon soveltuvia potilaita on noin 190–380. xxxxxxx xxxxxxx xxxxxx xxxxxxxx xxxxxxxxxxxxxxxxxxx xxxxxxxxxxxxxxxxx xxx, KdD-hoitoa saisi arviolta 20– 40 potilasta vuodessa. Tällä potilasmäärällä laskettu budjettivaikutus olisi 3,3–6,1 miljoonaa euroa kolmantena vuonna KdD-hoidon markkinoille tulosta. Keskeisiä budjettivaikutusanalyysin epävarmuustekijöitä ovat olennaisten vertailuhoitojen puuttuminen sekä arvio KdD-hoidon markkinaosuudesta

Nivolumabi ruokatorvisyövän tai ruokatorvi-mahalaukkurajan syövän liitännäishoidossa

Nivolumabi on tarkoitettu monoterapiana aikuisten ruokatorvisyövän tai ruokatorvimahalaukkurajan syövän liitännäishoitoon, kun potilaalla on patologista jäännöstautia aiemman neoadjuvantin kemosädehoidon jälkeen. Nivolumabi-liitännäishoidon vaikutuksia tässä käyttöaiheessa on tutkittu yhdessä faasin III satunnaistetussa, kaksoissokkoutetussa tutkimuksessa CheckMate 577. Tutkimuksessa 794 potilasta satunnaistettiin (2:1) saamaan nivolumabia tai lumetta enintään yhden vuoden ajan. CheckMate 577 -tutkimuksessa tautivapaan elossaoloajan mediaaniaika oli 12,1 kuukautta pidempi nivolumabi-liitännäishoidolla verrattuna lumeeseen (HR 0,67; 95 %:n LV 0,55–0,81) päivitetyssä analyysissä. Tuloksia elossaoloajasta eikä ensimmäisen vuoden elossaoloosuuksia ole toistaiseksi raportoitu. Terveyteen liittyvää elämänlaatua (HRQoL) mitattiin CheckMate 577 -tutkimuksessa FACT E- ja EQ-5D-3L-mittareilla. Tarkastelluilla mittareilla ja niiden valituilla osa-alueilla elämänlaatu oli pääosin korkeampi hoidon aikana kuin lähtötilanteessa kummassakin haarassa, eikä eroa haarojen välillä ollut. Tulokset on esitetty ainoastaan kuvailevasti, joten niistä ei voi tehdä luotettavia johtopäätöksiä. Minkä tahansa asteisia ja vakavia haittatapahtumia ilmeni CheckMate 577 -tutkimuksessa lähes yhtä paljon kummassakin hoitohaarassa. Yleisimmät haittatapahtumat molemmissa hoitohaaroissa olivat ripuli, uupumus ja pahoinvointi. Tutkimuksesta ei noussut esille uusia merkittäviä turvallisuuteen liittyviä huomioita aiemmin tiedettyihin nivolumabin turvallisuustietoihin. Myyntiluvan haltijan kustannusvaikuttavuusanalyysin perusanalyysissä nivolumabiliitännäishoidon inkrementaalinen kustannusvaikuttavuussuhde (ICER) seurantaan verrattuna on noin 65 000 €/QALY. Mallinnuksen perusteella nivolumabi-liitännäishoidolla saavutettaisiin yksi laatupainotettu lisäelinvuosi ja 1,2 lisäelinvuotta. Fimean arviointiryhmän mukaan mallinnukseen liittyy merkittävää epävarmuutta. Erityisesti uusiutumisen riskin katkaisuajankohta ja kuolleisuuden todennäköisyys tautivapaassa tilassa aiheuttavat epävarmuutta mallinnukseen. Tästä johtuen myyntiluvan haltijan kustannusvaikuttavuusanalyysin tulosta voidaan pitää korkeintaan suuntaa-antavana. Myyntiluvan haltijan mukaan nivolumabi-liitännäishoitoa voisi saada vuosittain 15–17 potilasta. Fimean arvion mukaan nivolumabi-liitännäishoitoa voisi saada 25 potilasta vuosittain. Tälle potilasmäärälle (25 potilasta) laskettu budjettivaikutus olisi 1,5 miljoonaa euroa, kun hoidon kesto on 7,6 kuukautta. Hoidon keskimääräinen kesto (7,6 kk) on raportoitu ainoastaan primäärianalyysiajankohdasta eikä päivitetystä analyysistä, joten optimaalista hoidon kestoa ei tiedetä

Avelumabi uroteelikarsinooman ensilinjan ylläpitohoitona : Uusien sairaalalääkkeiden arviointi

Avelumabi on tarkoitettu käytettäväksi monoterapiana ensilinjan ylläpitohoitoon aikuispotilailla, joilla on paikallisesti edennyt tai etäpesäkkeinen uroteelikarsinooma, ja joilla tauti ei ole edennyt platinapohjaisen kemoterapian jälkeen. Uroteelikarsinooma on virtsateiden seinämää verhoavan sisäpinnan, välimuotoisen epiteelin, syöpä. Tutkimusnäyttö avelumabi-ylläpitohoidon vaikutuksista perustuu pääosin faasin III satunnaistettuun avoimeen monikeskustutkimukseen (JAVELIN Bladder 100). Tutkimuksessa 700 potilasta satunnaistettiin (1:1) saamaan avelumabia tai pelkkää oireenmukaista hoitoa. Tuloksia on saatavilla pääosin analyysiajankohdasta, jossa seurantaajan mediaani oli noin 19 kuukautta. JAVELIN Bladder 100 -tutkimuksessa kokonaiselossaoloajan mediaani oli 7,5 kuukautta pidempi avelumabia saaneilla verrattuna oireenmukaista hoitoa saaneisiin potilaisiin. Avelumabiryhmässä myös elossaoloaika ennen taudin etenemistä oli pidempi ja hoitovasteen saaneiden osuus suurempi verrattuna oireenmukaista hoitoa saaneisiin. Avelumabi-ylläpitohoidon vaikutukset ovat johdonmukaisia eri alaryhmissä eli tulosten perusteella ei voida sanoa, että jokin potilasryhmä hyötyisi avelumabi hoidosta toisia enemmän (tai vähemmän). JAVELIN Bladder 100 -tutkimuksessa lähes kaikilla avelumabia saaneilla potilailla havaittiin jonkinasteinen haittatapahtuma, ja lähes puolella potilasta vähintään 3 asteen haittatapahtuma. Hoitoon liittyviä haittatapahtumia havaittiin noin 78 % avelumabia saaneista potilaista. Avelumabi-ryhmässä lähes kaikkia haittatapahtumia havaittiin enemmän kuin oireenmukaista hoitoa saaneiden ryhmässä, mutta tämä voi osin johtua siitä, että avelumabia saaneiden hoidon kesto oli lähes kaksi kertaa pidempi kuin oireenmukaista hoitoa saaneilla. Myyntiluvan haltijan kustannusvaikuttavuusanalyysin mukaan avelumabi-ylläpitohoidon inkrementaalinen kustannusvaikuttavuussuhde (ICER) on noin 96 000 €/QALY kun sitä vertaa pelkkään ensilinjan jälkeiseen oireenmukaiseen hoitoon. Analyysin mukaan avelumabi-hoidon lisäkustannukset ovat noin 60 000 €. Lisäelinvuosia saavutetaan arviolta 1 ja laatupainotettuja elinvuosia 0,63 enemmän kuin oireenmukaisella hoidolla. Myyntiluvan haltija on esittänyt avelumabille xxxx alennusta listahinnasta. Mikäli huomioidaan tämä alennus sekä muista jatkohoidoista saatavat alennukset, avelumabi-hoidon lisäkustannukset ovat noin xxxxxxx potilasta kohden, ja ICER on xxxxxx/QALY. Fimean arviointiryhmän mukaan kustannusvaikuttavuusanalyysin tulos on oikeaa suuruusluokkaa, eikä tarvetta Fimean erilliselle analyysille ilmennyt. Herkkyysanalyysien perusteella analyysissä tehtyihin ekstrapolaatioihin liittyy verrattain vähän epävarmuutta. Myyntiluvan haltijan mukaan avelumabi-hoitoon soveltuvia potilaita on arviolta vuosittain 67. Fimean arvion mukaan potilasmääräarvio on oikeaa suuruusluokkaa. Myyntiluvan haltijan budjettivaikutusanalyysin perusteella avelumabi-ylläpitohoidon lisäkustannukset ovat vuosittain 2,4–3,9 miljoonaa euroa oletuksella, että avelumabi-hoito korvaisi platinapohjaisen kemoterapian jälkeisen oireenmukaisen hoidon täysin. Avelumabin ja jatkohoitojen alennukset huomioiden budjettivaikutus on edellä mainittua noin kolmanneksen pienempi

Isatuksimabin, karfiltsomibin ja deksametasonin yhdistelmähoito uusiutuneen multippelin myelooman hoidossa : Uusien sairaalalääkkeiden arviointi

Isatuksimabin, karfiltsomibin ja deksametasonin (IKd) yhdistelmähoito on tarkoitettu multippelin myelooman hoitoon aikuispotilaille, jotka ovat saaneet aikaisemmin vähintään yhtä hoitoa. IKd-hoidon vaikutuksia on tutkittu pääosin yhdessä avoimessa ja satunnaistetussa faasin III tutkimuksessa IKEMA. Tutkimuksessa 302 potilasta satunnaistettiin (3:2) saamaan IKd-hoitoa tai karfiltsomibin ja deksametasonin yhdistelmähoitoa (Kd). IKEMA-tutkimuksessa IKd-hoidon PFS-tulokset vaikuttavat suotuisilta Kd-hoitoon verrattuna (HR: 0,53; 95 % LV: 0,36−0,79), mutta ero ryhmien välille muodostuu vasta kahdeksannesta kuukaudesta alkaen. IKEMA-tutkimuksen välianalyysiin mennessä PFS-mediaaniaikaa ei saavutettu IKd-ryhmän potilailla, mutta Kd-ryhmässä PFS-mediaani oli 19,2 kuukautta. Myös kokonaiselossaoloaikaa (OS) koskevat tulokset ovat vielä keskeneräiset. Kummassakin ryhmässä alle puolet potilaista oli kuollut. IKd-ryhmässä ilmeni Kd-ryhmään verrattuna enemmän ≥ 3. asteen haittatapahtumia (77 % vs. 67 %) ja hoitoon liittyviä haittatapahtumia (86 % vs. 80 %). Lisäksi joitakin yksittäisiä haittoja ilmeni IKd-ryhmässä enemmän kuin Kd-ryhmässä. Kuolemaan johtaneet haittatapahtumat olivat yhtä yleisiä kummassakin ryhmässä. Välianalyysiin mennessä hoidon keston mediaani oli IKd-ryhmässä pidempi kuin Kd-ryhmässä (80,0 viikkoa vs. 61,4 viikkoa). Myyntiluvan haltijan perusanalyysissä IKd-hoidon inkrementaalinen kustannusvaikuttavuussuhde (ICER) Kd-hoitoon verrattuna on noin 370 000 €/QALY. Fimean arviointiryhmän mukaan myyntiluvan haltijan esittämän perusanalyysin ICER on todennäköisesti oikeaa suuruusluokkaa. Arvioon liittyy kuitenkin epävarmuutta, erityisesti johtuen IKEMA-tutkimusten OS-tulosten ekstrapoloinnista. Myyntiluvan haltijan arvion mukaan toisessa hoitolinjassa IKd-hoitoa saavia potilaita on noin 29 kolmantena vuonna markkinoille tulosta. Fimean arviointiryhmän mukaan potilasmäärä on oikeaa suuruusluokkaa, kun otetaan huomioon ainoastaan toisen hoitolinjan potilaat. Jos oletetaan, että IKd hoitoa annetaan myös kolmannessa hoitolinjassa, potilasmäärä on todennäköisesti suurempi. IKd-hoidon potilaskohtaiset vuosikustannukset listahinnoin ovat myyntiluvan haltijan arvion mukaan noin 355 000 €. IKd-hoidon vuosikustannuksia ei pystytty tässä arvioinnissa vertaamaan muiden vertailuhoitojen kustannuksiin, eikä täten myöskään budjettivaikutusta pystytty arvioimaan