Eligibility for allogeneic transplantation in very high risk childhood acute lymphoblastic leukemia: the impact of the waiting time.

The advantage of allogeneic transplant from compatible related donors versus chemotherapy in children with very-high-risk acute lymphoblastic leukemia in first complete remission was previously demonstrated in an international prospective trial. This study quantified the impact of time elapsed in first remission in the same cohort. Of 357 pediatric patients with very-high-risk acute lymphoblastic leukemia, 259 received chemotherapy, 55 transplantation from compatible related and 43 from unrelated donors. The 5-year disease-free survival was 44.2% overall and 42.5% for chemotherapy only patients. The chemotherapy conditional 5-year disease-free survival increased to 44.4%, 47.6%, 51.7%, and 60.4% in patients who maintained their first remission for at least 3, 6, 9, and 12 months respectively. The overall outcome was superior to that obtained with chemotherapy-only at any time-point. The relative advantage of transplant from compatible related donors in very-high-risk childhood acute lymphoblastic leukemia was consistent for any time elapsed in first remission

Gyermekkori Langerhans-sejtes histiocytosissal szerzett magyarországi tapasztalataink

Bevezetés: A gyermekkorban előforduló Langerhans-sejtes histiocytosis (LCH) viszonylag ritka betegség, és ezidáig a terápiás eredmények hosszú távú kiértékelése még nem történt meg hazánkban. Célkitűzés: Az Országos Gyermektumor Regiszter adatait felhasználva megvizsgáltuk az LCH incidenciáját, a klinikai paramétereket, a prognosztikai faktorokat és a terápiás eredményeket az 1981 és 2000 közötti 20 éves periódusban. Eredmények: 1981. január 1. és 2000. december 31. között 111 új, 18 év alatti gyermeket tartottunk nyilván Magyarországon LCH diagnózissal. A fiú – leány arány 1,36:1 volt, az átlagéletkor 4 év 11 hó. A minimális követési idő 3,48 év, a medián követési idő 10,98 év volt. 38 gyermeknél igazoltunk lokalizált betegséget, és 73 esetben már a diagnózis felállításakor több szervrendszer érintett volt. Lokalizált elváltozások közül 22 esetben csupán sebészeti beavatkozásra került sor, 7 gyermeknél a műtétet helyi sugárkezelés követte, 5 gyermek csak irradiációban részesült. 2 gyermeknél lokális szteroidadagolással sikerült remissziót elérni. Összesen 75 gyermek részesült kemoterápiás kezelésben. A fenti 20 éves periódusban 14 gyermeket veszítettünk el: 9 esetben az alapbetegség progressziója okozta a halált. 111 gyermek közül 16-nál észleltük az alapbetegség recidíváját átlagosan 2,16±1,29 évvel a primer diagnózist követően. A recidivált betegek közül három lymphoma esetén alkalmazott kemoterápiát kapott, mely hatására remissziót sikerült elérni. Az összes beteg (n=111) általános túlélése 5 évnél 88,3±3,1% és 10, illetve 20 évnél 87,3±3,2%. Összefoglalás: A gyermekkori LCH ritka, de jól kezelhető megbetegedés. A túlélési ráta magas, a prognózis még disszeminált betegség esetében is kedvező gyermekkorban. Background: Langerhans cell histiocytosis (LCH) in children is relatively rare, and the long-term analysis of therapy results has not been done yet in Hungary. Purpose: In this review we summarise the incidence, clinical features, prognostic risk factors and treatment results of children’s LCH in Hungary, using data from the National Childhood Cancer Registry in Hungary in a 20-year period between 1981 and 2000. Results: From January 1981 to December 2000, 111 children under 18 years of age were newly diagnosed with LCH in Hungary. The male-female ratio was 1.36:1, the mean age: 4 years 11 months. The minimal and median follow-up time was 3.48 years and 10.98 years respectively. 38 children had singlesystem disease, while in 73 cases we found systemic dissemination already at the time of diagnosis. Twenty-two patients were treated only by local surgery, 7 by surgery with local irradiation and 5 children received only local irradiation. In two cases remission was obtained with local steroid administration. 75 patient received chemotherapy. During the twenty years 14 children died, 9 due to the progression of the disease. Sixteen of the 111 patients had relapse with a mean of 2.16±1.29 years after the first diagnosis. Three patients with relapse got chemotherapy generally used in lymphoma and remission was achieved. The overall survival of all patients (n=111) was 88.3±3.1% at 5 years and 87.3±3.2% at 10 and 20 years. Conclusion: Childhood LCH is a well treatable disease and the survival rate is high. Even disseminated diseases have a quite good prognosis in childhood

Rosszindulatú daganatos megbetegedésekben szenvedő gyermekbetegek komplex kivizsgálása, gyógykezelése és gondozása Magyarországon

A Magyar Gyermekleukémia Terápiás Munkacsoport 1971 óta valósítja meg a gyermekkori leukémiás betegek szisztematikus regisztrálását, egységes kivizsgálását, gyógykezelését, gondozását és utánkövetését. 1973 óta a Munkacsoportból fejlődött Gyermekonkológiai Hálózat, amely jelenleg a Magyar Gyermekorvosok Társasága Gyermekonkológiai Szekciójaként működik (GYOSZ), feladatkörét valamennyi gyermekkori rosszindulatú daganatos megbetegedésre kiterjesztette, így optimális feltételeket biztosít a korlátozott anyagi erejű 10 milliós ország gyermeknépessége számára, amelyet (15 éves kor alatt) egy lassan, de szignifikánsan emelkedő, 132/millió gyermekrák-incidencia jellemez. Az évente mintegy 250 újonnan kórismézett beteget az egyre növekvő számú remisszióba kerülő, illetőleg tartós remisszióban, rosszindulatú betegségéből gyógyultan élő gyermeket 7 központban, 2 sejtterápiás centrumban és 2 rehabilitációs intézményben kezeljük, gondozzuk, korszerű konszenzus-protokollok alkalmazásával. A GYOSZ számos bilaterális és multicentrikus nemzetközi tudományos és klinikai együttműködésben vesz részt, a nemzetközi gyermekhematológiai-onkológiai társadalom integráns részévé vált. A GYOSZ tagjainak erőfeszítése révén napjainkban a rosszindulatú megbetegedésekben szenvedő gyermekek hazánkban hasonló gyógyulási arányra, hasonló életminőségre – minőségi életre – számíthatnak mint egyéb fejlett ipari országokban

Intensive chemotherapy for childhood acute lymphoblastic leukemia: results of the randomized intercontinental trial ALL IC-BFM 2002

PURPOSE: From 2002 to 2007, the International Berlin-Frankfurt-Munster Study Group conducted a prospective randomized clinical trial (ALL IC-BFM 2002) for the management of childhood acute lymphoblastic leukemia (ALL) in 15 countries on three continents. The aim of this trial was to explore the impact of differential delayed intensification (DI) on outcome in all risk groups. PATIENTS AND METHODS: For this trial, 5,060 eligible patients were divided into three risk groups according to age, WBC, early treatment response, and unfavorable genetic aberrations. DI was randomized as follows: standard risk (SR), two 4-week intensive elements (protocol III) versus one 7-week protocol II; intermediate risk (IR), protocol III x 3 versus protocol II x 1; high risk (HR), protocol III x 3 versus either protocol II x 2 (Associazione Italiana Ematologia Oncologia Pediatrica [AIEOP] option), or 3 HR blocks plus single protocol II (Berlin-Frankfurt-Munster [BFM] option). RESULTS: At 5 years, the probabilities of event-free survival and survival were 74% (+/- 1%) and 82% (+/- 1%) for all 5,060 eligible patients, 81% and 90% for the SR (n = 1,564), 75% and 83% for the IR (n = 2,650), and 55% and 62% for the HR (n = 846) groups, respectively. No improvement was accomplished by more intense and/or prolonged DI. CONCLUSION: The ALL IC-BFM 2002 trial is a good example of international collaboration in pediatric oncology. A wide platform of countries able to run randomized studies in ALL has been established. Although the alternative DI did not improve outcome compared with standard treatment and the overall results are worse than those achieved by longer established leukemia groups, the national results have generally improved