Efeito placebo em pediatria

Abstract

Trabalho Final do Curso de Mestrado Integrado em Medicina, Faculdade de Medicina, Universidade de Lisboa, 2023Introdução: Os efeitos placebo e nocebo são fatores importantes nos ambientes terapêuticos e podem influenciar os resultados dos tratamentos. Compreender esses efeitos nas populações pediátricas é particularmente importante devido a possíveis diferenças em relação aos adultos e considerações éticas. Objetivo: Esta revisão sistemática teve como objetivo avaliar a magnitude dos efeitos placebo e nocebo na população pediátrica em várias condições clínicas. O objetivo principal foi comparar a resposta dos grupos placebo com a dos grupos de controlo sem tratamento em ensaios clínicos aleatorizados. Os objetivos secundários incluíram examinar a magnitude desses efeitos com base em diferentes tipos de resultados e explorar outras razões para variações no tamanho do efeito. Métodos: Realizou-se uma pesquisa para identificar estudos relevantes, com foco em ensaios clínicos aleatorizados envolvendo populações pediátricas. Vários tipos de resultados, incluindo reportados por participantes, por cuidadores e por médicos foram considerados. Foi realizada uma síntese dos dados e meta-análise para avaliar a magnitude do placebo. Resultados: A análise primária dos resultados dicotómicos incluiu um total de 2.106 participantes de 11 estudos. O risco relativo (RR) agrupado foi de 1,01 (IC 95%: 0,79 a 1,28). Para a análise de resultados contínuos, um total de 2.102 participantes de 24 ensaios foram incluídos. A diferença média padronizada (SMD) agrupada foi -0,15 (IC 95%: -0,27 a -0,02), indicando um pequeno efeito estatisticamente significativo favorável ao grupo placebo. Não foram encontradas diferenças significativas nas análises secundárias com base no tipo de avaliação de resultado clínico. Conclusão: Esta revisão sistemática abordou a lacuna de conhecimento em relação aos efeitos placebo em populações pediátricas. Ao sintetizar as evidências disponíveis, avaliar a magnitude desses efeitos e explorar os seus determinantes, contribuímos para a compreensão da resposta ao placebo em ensaios pediátricos. Esse conhecimento tem implicações para otimizar os ensaios clínicos pediátricos e garantir considerações éticas na assistência pediátrica.Background: Placebo and nocebo effects are important factors in therapeutic environments and may influence treatment outcomes. Understanding these effects in pediatric populations is particularly crucial due to potential differences from adults and ethical considerations. Objective: This systematic review aimed to assess the magnitude of placebo and nocebo effects in the pediatric population across various clinical conditions. The primary objective was to compare the response in placebo groups with that of no-treatment control groups in randomized clinical trials. Secondary objectives included examining the magnitude of these effects based on different outcome types and exploring other reasons for variations in effect size. Methods: A comprehensive search was conducted to identify relevant studies, focusing on randomized clinical trials involving pediatric populations. Various outcome measures, including patient-reported, observer-reported, and clinician-reported outcomes, were considered. Data synthesis and meta-analysis were performed to assess the magnitude of placebo. Results: The primary analysis of dichotomous outcomes included a total of 2,106 participants from 11 studies. The pooled risk ratio (RR) was calculated as 1.01 (95% CI: 0.79 to 1.28). For the analysis of continuous outcomes, a total of 2,102 participants from 24 studies were included. The pooled estimate for the standardized mean difference (SMD) was -0.15 (95% CI: -0.27 to -0.02), indicating a small statistically significant effect favouring the placebo treatment group. We found no significant differences in the secondary analyses based on the type of clinical outcome assessment. Conclusion: This systematic review addressed the knowledge gap regarding placebo effects in pediatric populations. By synthesizing the available evidence, evaluating the magnitude of these effects, and exploring their determinants, we have contributed to the understanding of the placebo response in pediatric trials. This knowledge has implications for optimizing pediatric clinical trials and ensuring ethical considerations in pediatric healthcare