Luspatersepti transfuusioriippuvaisen anemian hoidossa beetatalassemiaa sairastavilla aikuisilla : Arviointikooste

Abstract

Beetatalassemia on harvinaissairaus, jossa verisolujen tuotanto on epänormaalia. Se aiheuttaa anemiaa, jonka hoitamiseksi osa potilaista tarvitsee säännöllisiä punasolusiirtoja eli transfuusioita. Punasolusiirtojen seurauksena elimistöön kertyy ylimääräistä rautaa, joka kasaantuu sisäelimiin aiheuttaen erilaisia liitännäissairauksia. Rautakuorman hillitsemiseksi potilaat tarvitsevat rautakelaatiohoitoa. Luspatersepti on uusi lääke, jonka tavoitteena on vähentää punasolusiirtojen tarvetta ja siten pienentää elimistön rautakuormaa. Tutkimusnäyttö luspaterseptin vaikutuksista perustuu pääasiassa yhteen kaksoissokkoutettuun faasin III BELIEVE-tutkimukseen. Tutkimuksessa 223 potilasta sai luspaterseptia ja 109 sai lumetta. Lisäksi kaikki potilaat saivat punasolusiirtoja ja rautakelaatiohoitoa tarpeen mukaan. BELIEVE-tutkimuksen ensisijainen tavoite oli selvittää, kuinka suurella osalla potilaista siirrettyjen punasoluyksiköiden määrä eli transfuusiotaakka vähenee ainakin 33 %, viikkojen 13−24 aikana. Luspatersepti-ryhmän potilaista 21 % ja lumeryhmän potilaista 4 % saavutti tällaisen hoitovasteen. 48 viikon aikana luspatersepti-ryhmän potilaat tarvitsivat keskimäärin 5,8 punasoluyksikköä vähemmän kuin lumeryhmän potilaat. Luspaterseptia saaneilla potilailla ilmeni enemmän vakavia haittatapahtumia kuin lumeryhmässä. Myös hoidon lopettaminen haittatapahtuman vuoksi oli yleisempää luspatersepti-ryhmän potilailla. Elämänlaadussa ei havaittu eroja luspatersepti- ja lumeryhmien välillä. Tämänhetkiset tutkimustiedon rajoitteet liittyvät hoitovasteen säilymiseen ja mahdollisuuteen pidentää punasolusiirtojen aikaväliä. Lisäksi ei tiedetä, onko luspatersepti-hoidon avulla mahdollista vähentää rautakelaatiohoitoa sekä elimistön rautakuormaa ja siitä johtuvia liitännäissairauksia. Yhden potilaan vuosittaiset lääke- ja annostelukustannukset luspatersepti-hoidossa ovat noin 84 000 euroa, kun potilaan paino on 51−75 kg ja luspatersepti-annos 1,0 mg/kg. Hoidon avulla voidaan säästää vuosittain keskimäärin 800 euroa punasoluvalmisteiden kustannuksissa. Johtopäätökset: Mikäli potilaan rautakelaatiolääkitystä on mahdollista lisätä, sen tulisi olla ensisijainen keino rautakuorman vähentämiseksi. Luspatersepti-hoidon käyttöönottoa tulisi miettiä lähinnä potilaille, joilla elimistön rautakuormaa ei saada hallintaan maksimaalisesta kelaatiolääkityksestä huolimatta. Taloudellisesta näkökulmasta luspatersepti-hoito on kuitenkin vaikutuksiinsa nähden erittäin kallista, eikä sen avulla ole mahdollista saavuttaa merkittäviä säästöjä terveydenhuollon muissa kustannuksissa